El medicamento para tratar la miocardiopatía hipertrófica ‘Camgios (nombre del principio activo mavacamten)’ parece que podrá ser prescrito también a pacientes adolescentes. Bristol Myers Squibb (BMS) anunció que ha cumplido con los objetivos de evaluación principales en un ensayo clínico de fase 3 para pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (oHCM) de 12 a 17 años, y planea discutir la ampliación de la indicación.
BMS anunció el 11 de noviembre (hora local) que logró el primer criterio de evaluación en el ensayo clínico de fase 3 ‘SCOUT-HCM’ realizado en 44 pacientes adolescentes con oHCM (de 12 a menos de 18 años). Se considera raro que un medicamento de la clase de inhibidores de la miosina tenga éxito en la fase 3 en un grupo de pacientes adolescentes.
En este ensayo, Camgios mostró una reducción significativa en el grado de obstrucción del flujo sanguíneo en el corazón (gradiente LVOT) después de 28 semanas de tratamiento, en comparación con antes del tratamiento, al realizar ejercicio o esfuerzo. BMS explicó que también se confirmaron mejoras estadísticamente significativas en otros dos criterios de evaluación secundarios, como el gradiente LVOT en reposo y después del ejercicio, el consumo máximo de oxígeno (VO₂ pico), los síntomas y el estado de salud.
La seguridad también fue en general similar a la de los adultos. La compañía informó que no se observaron nuevas señales de efectos secundarios en los pacientes adolescentes.
SCOUT-HCM es un estudio a largo plazo que realizará un seguimiento de hasta 200 semanas (aproximadamente 4 años). Después de un período de control con placebo de 28 semanas, se llevará a cabo un período de tratamiento activo de 28 semanas, durante el cual los pacientes del grupo placebo también serán cambiados a Camgios. Posteriormente, se llevará a cabo una evaluación de extensión abierta de hasta 144 semanas.
Joseph Lozano, jefe del departamento de cardiología del Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP), que participó en el estudio, comentó: “El tratamiento de la oHCM en adolescentes a menudo depende de medicamentos para el control de síntomas o cirugía invasiva”, y añadió: “Si se aprueba, podría convertirse en una opción de tratamiento importante”.
La miocardiopatía hipertrófica es una enfermedad en la que el músculo cardíaco se engrosa, lo que impide que el corazón se relaje adecuadamente y dificulta la expulsión de sangre. Los síntomas representativos incluyen dificultad para respirar, dolor en el pecho y palpitaciones, y se sabe que está asociada con un riesgo de muerte súbita, especialmente durante el ejercicio.
Camgios es un ‘inhibidor de miosina’ que reduce la unión de actina y miosina, disminuyendo la contracción excesiva y restaurando la función de relajación. A diferencia de los tratamientos existentes que solo alivian los síntomas, se considera el primer tratamiento dirigido a los mecanismos de la enfermedad, y se espera que tenga un efecto equivalente a una cirugía con solo una pastilla al día, por lo que también se le llama ‘cirugía oral’. En Corea del Sur, recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos en mayo de 2023.
La competencia también se está intensificando. La FDA aprobó en diciembre de 2025 el medicamento para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva de Cytokinetics, ‘Mikorzo (nombre del principio activo apicamtén)’, lo que permitió la entrada de otro tratamiento de la misma clase en el mercado.
