肥大型心筋症治療薬『カムジオス（成分名マバカムテン）』が青少年患者にも処方される道が開かれる見込みだ。ブリストル・マイヤーズスクイブ（BMS）は、12〜17歳の閉塞性肥大型心筋症（oHCM）患者を対象とした第3相臨床試験で主要評価目標を達成し、適応症拡大の議論に入る計画を発表した。
BMSは11日（現地時間）、青少年oHCM患者44名（12歳以上18歳未満）を対象に実施した『SCOUT-HCM』第3相臨床試験で一次評価変数を達成したと発表した。心筋のミオシン（myosin）抑制剤系薬剤が青少年患者群で第3相に成功したのは稀なケースだとの評価が出ている。
今回の臨床試験でカムジオスは28週間の治療後、運動や力を入れた際に心臓から血液が流れ出る通路が閉塞する程度（LVOT勾配）を治療前より有意に低下させたことが示された。BMSは安静時・運動後のLVOT勾配、最大酸素摂取量（peak VO₂）、症状および健康状態などの主要な二次評価指標でも統計的に有意な改善が確認されたと説明した。
安全性も成人とほぼ同様だった。会社は青少年患者において新たな副作用の兆候は観察されなかったと述べた。
SCOUT-HCMは最大200週（約4年）追跡観察する長期研究である。28週間のプラセボ対照期間の後、28週間の活性治療期間が続き、プラセボ群の患者もこの段階でカムジオスに切り替えられる。その後最大144週間の公開延長評価が行われる。
研究に参加したジョセフ・ロザーノ米国フィラデルフィア小児病院（CHOP）心臓科責任者は「青少年oHCM治療は症状調整薬や侵襲的手術に依存することが多い」とし、「承認されれば重要な治療選択肢となる可能性がある」と述べた。
肥大型心筋症は心筋が厚くなり、心臓が十分に弛緩できず血液を送り出すのに障害が生じる疾患である。呼吸困難、胸痛、動悸が代表的な症状であり、特に運動中の突然死リスクとも関連があると知られている。
カムジオスは心筋収縮を引き起こすアクチン-ミオシン結合を減少させ、過度な収縮を抑え、弛緩機能を回復させる『ミオシン抑制剤』である。従来の治療が症状緩和にとどまっていたのに対し、疾患機序を標的とした初の治療薬として評価されており、1日1錠の服用で手術に準じる効果が期待できるため『飲む手術』とも呼ばれている。国内では2023年5月に食品医薬品安全処の許可を受けた。
競争も本格化している。FDAは2025年12月にサイオトキネティクスの閉塞性肥大型心筋症治療薬『マイコルジョ（成分名アピカムテン）』を承認し、同系統の治療薬が市場に追加で参入した。
