Thuốc điều trị bệnh cơ tim phì đại ‘Camgios (tên hoạt chất Mavacamten)’ có thể được kê đơn cho bệnh nhân thanh thiếu niên. Bristol-Myers Squibb (BMS) đã thông báo rằng họ sẽ thảo luận về việc mở rộng chỉ định sau khi đạt được các mục tiêu chính trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đối với bệnh nhân cơ tim phì đại tắc nghẽn (oHCM) từ 12 đến 17 tuổi.
BMS đã công bố vào ngày 11 (theo giờ địa phương) rằng họ đã đạt được các biến đánh giá chính trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 ‘SCOUT-HCM’ với 44 bệnh nhân oHCM thanh thiếu niên (từ 12 đến dưới 18 tuổi). Việc thuốc thuộc nhóm ức chế myosin thành công trong giai đoạn 3 ở nhóm bệnh nhân thanh thiếu niên được đánh giá là một trường hợp hiếm gặp.
Trong thử nghiệm này, Camgios đã cho thấy giảm đáng kể mức độ tắc nghẽn của đường ra máu từ tim (LVOT gradient) sau 28 tuần điều trị so với trước khi điều trị. BMS cũng cho biết đã xác nhận sự cải thiện có ý nghĩa thống kê ở các chỉ số đánh giá thứ cấp chính như LVOT gradient khi nghỉ ngơi và sau khi tập thể dục, lượng oxy tối đa (peak VO₂), triệu chứng và tình trạng sức khỏe.
Độ an toàn cũng tương tự như ở người lớn. Công ty cho biết không có dấu hiệu tác dụng phụ mới nào được quan sát thấy ở bệnh nhân thanh thiếu niên.
SCOUT-HCM là một nghiên cứu dài hạn theo dõi tối đa 200 tuần (khoảng 4 năm). Sau 28 tuần điều trị giả dược, sẽ có 28 tuần điều trị tích cực, và bệnh nhân trong nhóm giả dược cũng sẽ được chuyển sang Camgios ở giai đoạn này. Sau đó, sẽ có đánh giá kéo dài công khai tối đa 144 tuần.
Joseph Lozano, trưởng khoa tim mạch tại Bệnh viện Nhi Philadelphia (CHOP) tham gia nghiên cứu cho biết: “Điều trị oHCM ở thanh thiếu niên thường phụ thuộc vào thuốc kiểm soát triệu chứng hoặc phẫu thuật xâm lấn. Nếu được phê duyệt, đây có thể là một lựa chọn điều trị quan trọng.”
Bệnh cơ tim phì đại là một bệnh lý mà cơ tim dày lên, khiến tim không thể giãn đủ để bơm máu. Khó thở, đau ngực và hồi hộp là những triệu chứng điển hình, và đặc biệt được biết đến là có liên quan đến nguy cơ đột tử trong khi tập thể dục.
Camgios là một ‘thuốc ức chế myosin’ giúp giảm sự co bóp quá mức bằng cách giảm sự kết hợp giữa actin và myosin, phục hồi chức năng giãn. Khác với các phương pháp điều trị trước đây chỉ tập trung vào việc giảm triệu chứng, đây được đánh giá là thuốc điều trị đầu tiên nhắm vào cơ chế bệnh, và có thể mang lại hiệu quả tương đương với phẫu thuật chỉ với một viên mỗi ngày, vì vậy còn được gọi là ‘phẫu thuật uống’. Tại Hàn Quốc, thuốc đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm cấp phép vào tháng 5 năm 2023.
Cạnh tranh cũng đang gia tăng. FDA đã phê duyệt thuốc điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn ‘Mycorzo (tên hoạt chất Apicamtent)’ của Cytokinetics vào tháng 12 năm 2025, thêm một loại thuốc cùng nhóm vào thị trường.
