肥厚型心肌病治疗药物‘坎吉奥斯（成分名：马巴卡坦）’有望在青少年患者中开处方。布里斯托尔-迈尔斯-斯奎布（BMS）表示，在针对12~17岁闭塞性肥厚型心肌病（oHCM）患者的三期临床试验中，已满足主要评估目标，计划展开适应症扩展的讨论。
BMS于11日（当地时间）宣布，在针对44名青少年oHCM患者（12岁以上18岁以下）进行的‘SCOUT-HCM’三期临床试验中，达成了主要评估指标。心肌肌球蛋白（myosin）抑制剂在青少年患者群体中成功完成三期临床的情况被认为是罕见的。
此次临床试验中，坎吉奥斯在28周治疗后，运动或用力时心脏血液流出通道的阻塞程度（LVOT梯度）显著低于治疗前。BMS解释称，在静息时和运动后LVOT梯度、最高氧气摄取量（peak VO₂）、症状及健康状态等主要二级评估指标上也确认了统计学上显著的改善。
安全性方面与成人基本相似。公司表示，在青少年患者中未观察到新的副作用信号。
SCOUT-HCM是一项最长可追踪200周（约4年）的长期研究。在28周的安慰剂对照期后，接着进行28周的活性治疗期，安慰剂组患者在此阶段也将转为使用坎吉奥斯。之后将进行最长144周的公开延长评估。
参与研究的美国费城儿童医院（CHOP）心脏科负责人约瑟夫·罗萨诺（Joseph Rosano）表示：“青少年oHCM的治疗往往依赖于症状控制药物或侵入性手术，如果获得批准，将成为重要的治疗选择。”
肥厚型心肌病是一种心脏肌肉增厚，导致心脏无法充分放松，从而影响血液排出的一种疾病。呼吸困难、胸痛、心悸是其典型症状，尤其与运动中的猝死风险相关。
坎吉奥斯是一种通过减少肌动蛋白-肌球蛋白结合来降低过度收缩并恢复舒张功能的“肌球蛋白抑制剂”。与现有治疗仅限于症状缓解不同，它被评估为针对疾病机制的首个治疗药物，预计通过每日一粒的服用可达到与手术相当的效果，因此被称为“口服手术”。在国内，已于2023年5月获得食品药品安全处的许可。
竞争也在加剧。FDA于2025年12月批准了赛托基尼克斯的闭塞性肥厚型心肌病治疗药物‘迈克尔佐（成分名：阿匹卡坦）’，同类治疗药物进一步进入市场。
