Obat untuk pengobatan kardiomiopati hipertrofik ‘Kamjios (nama bahan aktif Mavacamten)’ tampaknya akan tersedia untuk pasien remaja. Bristol Myers Squibb (BMS) mengumumkan rencana untuk mendiskusikan perluasan indikasi setelah memenuhi tujuan evaluasi utama dalam uji klinis fase 3 untuk pasien dengan kardiomiopati hipertrofik obstruktif (oHCM) berusia 12-17 tahun.
BMS mengumumkan pada tanggal 11 (waktu setempat) bahwa mereka telah mencapai variabel evaluasi primer dalam uji klinis fase 3 ‘SCOUT-HCM’ yang dilakukan pada 44 pasien oHCM remaja (usia 12 hingga di bawah 18 tahun). Dikatakan bahwa keberhasilan obat dalam kelompok pasien remaja dalam fase 3 adalah kasus yang jarang terjadi.
Dalam uji klinis ini, Kamjios menunjukkan penurunan yang signifikan dalam tingkat obstruksi aliran darah dari jantung (gradien LVOT) setelah 28 minggu perawatan, dibandingkan dengan sebelum perawatan, saat berolahraga atau memberikan tenaga. BMS menjelaskan bahwa perbaikan yang signifikan secara statistik juga terkonfirmasi dalam indikator evaluasi sekunder utama seperti gradien LVOT saat istirahat dan setelah berolahraga, konsumsi oksigen maksimum (peak VO₂), gejala, dan kondisi kesehatan.
Keamanan juga umumnya mirip dengan orang dewasa. Perusahaan menyatakan bahwa tidak ada sinyal efek samping baru yang teramati pada pasien remaja.
SCOUT-HCM adalah penelitian jangka panjang yang mengikuti hingga 200 minggu (sekitar 4 tahun). Setelah periode kontrol plasebo selama 28 minggu, periode perawatan aktif selama 28 minggu akan dilanjutkan, dan pasien dalam kelompok plasebo juga akan beralih ke Kamjios pada tahap ini. Setelah itu, evaluasi perpanjangan terbuka akan dilakukan selama maksimal 144 minggu.
Joseph Lozano, kepala departemen kardiologi di Rumah Sakit Anak Philadelphia (CHOP) di Amerika Serikat, yang berpartisipasi dalam penelitian ini, mengatakan, “Pengobatan oHCM pada remaja sering kali bergantung pada obat pengontrol gejala atau operasi invasif,” dan “Jika disetujui, ini bisa menjadi pilihan pengobatan yang penting.”
Kardiomiopati hipertrofik adalah penyakit di mana otot jantung menebal, sehingga jantung tidak dapat berelaksasi dengan cukup baik dan mengganggu pengeluaran darah. Sesak napas, nyeri dada, dan palpitasi adalah gejala utama, dan diketahui terkait dengan risiko kematian mendadak, terutama saat berolahraga.
Kamjios adalah ‘inhibitor myosin’ yang mengurangi ikatan aktin-myosin yang menyebabkan kontraksi otot jantung, menurunkan kontraksi berlebihan, dan memulihkan fungsi relaksasi. Berbeda dengan pengobatan sebelumnya yang hanya meredakan gejala, ini dianggap sebagai pengobatan pertama yang menargetkan mekanisme penyakit, dan diharapkan dapat memberikan efek setara dengan operasi hanya dengan satu tablet sehari, sehingga disebut sebagai ‘operasi oral’. Di dalam negeri, obat ini telah mendapatkan izin dari Badan Pengawas Obat dan Makanan pada Mei 2023.
Persaingan juga semakin ketat. FDA telah menyetujui obat kardiomiopati hipertrofik obstruktif ‘Mycorza (nama bahan aktif Apikamenten)’ dari Cytokinetics pada Desember 2025, menambah obat dalam kategori yang sama di pasar.
