面向一种出生即缺失胸腺、因此极易发生致命感染的超罕见病患者，再生细胞治疗药物的研发竞赛正在升温。随着美国联合治疗公司收购一家处于临床前阶段的胸腺细胞治疗企业，该公司由此获得一条有望恢复先天性无胸腺症患者免疫功能的新路径。
联合治疗公司2日（当地时间) 宣布，已收购Thymmune Therapeutics。Thymmune是一家开发胸腺再生细胞治疗的非上市生物企业。通过此次收购，联合治疗公司将获得Thymmune的临床前候选药物「THY-100」及相关技术平台。
联合治疗公司是一家在纳斯达克上市的生物制药企业，核心业务包括肺动脉高压治疗药物以及再生医学与移植技术。公司拥有肺动脉高压治疗药物「Tyvaso」和「Remodulin」等产品；近年来也在加大对基因编辑猪器官、再生医学、生物打印等器官移植替代技术研发的投入。
根据交易条款，联合治疗公司将以现金1.4亿美元（约2100亿韩元）作为收购Thymmune的对价。此外，依据截至2031年的临床开发与监管流程推进情况，公司还可能支付最高1.6亿美元（约2500亿韩元）的追加里程碑款。预计交易总规模将达3亿美元（约4600亿韩元）。
无胸腺超罕见病：瞄准免疫功能重建
胸腺位于胸部中央、胸骨后方，是重要的免疫器官。人体在对抗感染与疾病时发挥关键作用的T细胞，正是在这里发育并成熟。若胸腺功能缺失或显著下降，机体将难以建立完善的免疫体系来应对外来病原体。
Thymmune的技术重点在于将人诱导多能干细胞（iPSC）转化为胸腺细胞。诱导多能干细胞是将皮肤细胞、血细胞等已分化细胞「回溯」至初始状态，使其能够生长为多种细胞类型的细胞。Thymmune正将这类细胞转化为具备胸腺功能的细胞，并开发为可在体内促进正常T细胞发育的治疗方案。
候选药物THY-100以治疗先天性无胸腺症为目标，目前处于临床前开发阶段。先天性无胸腺症是一种超罕见免疫疾病，患者自出生起胸腺缺失或不具功能，导致T细胞无法正常生成。韩国国内的迪乔治综合征等先天性疾病中，胸腺发育不全被认为是主要特征之一。
THY-100尚未进入人体临床试验。在动物实验中，研究人员观察到在给予THY-100后，体内可形成相当于「新胸腺」的新生胸腺（neo-thymus），并可能促进T细胞发育。
此次收购与联合治疗公司将业务版图拓展至再生医学与移植领域的战略相契合。联合治疗公司认为，Thymmune的胸腺细胞治疗技术有望从先天性无胸腺症进一步延伸至器官移植后的免疫耐受诱导、重症免疫介导性疾病以及老年人群免疫功能恢复等方向。
免疫耐受是指调控免疫反应，使机体不将移植器官识别为外来物并对其发起攻击的概念。不过，由于THY-100仍为临床前阶段候选药物，若要最终成为实际治疗手段，仍需在人体临床试验中证明其安全性与有效性。
