生まれつき胸腺がなく、重い感染症に対して脆弱な超希少疾患の患者を対象にした再生細胞治療薬の開発競争が本格化しています。米ユナイテッド・セラピューティクスが前臨床段階の胸腺細胞治療企業を買収し、先天性無胸腺症の患者さんの免疫機能回復を目指す新たな治療アプローチを手にしました。
ユナイテッド・セラピューティクスは2日（現地時間) 、サイミューン・セラピューティクス（Thymmune Therapeutics）を買収したと発表しました。サイミューンは胸腺再生の細胞治療薬を開発する非上場のバイオ企業です。ユナイテッドは今回の買収で、サイミューンの前臨床候補物質「THY-100」と関連技術プラットフォームを確保します。
ユナイテッド・セラピューティクスは、肺高血圧症治療薬と再生医療・移植技術を主力とする米ナスダック上場のバイオ医薬品企業です。肺動脈性肺高血圧症治療薬「タイバソ」「レモデュリン」などを保有し、近年は遺伝子編集ブタ臓器、再生医療、バイオプリンティングなど、臓器移植の代替技術開発への投資も拡大しています。
取引条件によると、ユナイテッドはサイミューン買収の対価として現金1億4000万ドル（約2100億ウォン）を支払いました。さらに2031年まで、臨床開発および規制手続きの進展に応じて最大1億6000万ドル（約2500億ウォン）の追加マイルストーンを支払う可能性があります。取引規模は最大で3億ドル（約4600億ウォン）に達します。
胸腺のない超希少疾患、免疫機能の回復を狙う
胸腺は胸の中央、胸骨の後方にある免疫器官です。感染や疾患と闘ううえで重要な役割を担うT細胞は、ここで発達し成熟します。胸腺機能がない、または大きく低下すると、外来病原体に対応する免疫システムを十分に整えることが難しくなります。
サイミューンの技術は、ヒト誘導多能性幹細胞（iPSC）を胸腺細胞へ変換することに焦点を当てています。誘導多能性幹細胞は、皮膚細胞や血液細胞など、すでに分化した細胞を初期状態へ戻し、さまざまな細胞へ成長できるようにした細胞です。サイミューンはこの細胞を胸腺機能を担う細胞へ転換し、体内で正常なT細胞の発達を助ける治療薬として開発しています。
候補物質のTHY-100は、先天性無胸腺症の治療を目標に前臨床段階で開発中です。先天性無胸腺症は、生まれつき胸腺がない、または機能しないためにT細胞が十分に作られない超希少の免疫疾患です。日本国内でも、ディジョージ症候群などの先天性疾患で胸腺の発育不全が主要な特徴として知られています。
THY-100は、まだヒトを対象とした臨床試験に入った治療薬ではありません。動物実験では、THY-100投与後に体内で「新しい胸腺」に相当するネオ胸腺（neo-thymus）が形成され、T細胞の発達を促進する可能性が観察されました。
今回の買収は、ユナイテッドが再生医療と移植分野へ事業領域を広げる戦略の一環です。ユナイテッドは、サイミューンの胸腺細胞治療技術について、先天性無胸腺症にとどまらず、臓器移植後の免疫寛容誘導、重症の免疫介在性疾患、高齢層の免疫機能回復などへ応用範囲を広げられるとみています。
免疫寛容とは、移植された臓器を体が外来物質として認識して攻撃しないよう、免疫反応を調整する概念です。ただしTHY-100は前臨床段階の候補物質であるため、実際の治療薬につなげるには、ヒトを対象とした臨床試験で安全性と有効性を立証する必要があります。
