La carrera por desarrollar terapias celulares regenerativas para pacientes con una enfermedad ultrarrara que nacen sin timo —y, por ello, vulnerables a infecciones potencialmente mortales— entra en una nueva fase. United Therapeutics, con sede en Estados Unidos, ha comprado una empresa que trabaja en terapia celular del timo en fase preclínica y suma así un nuevo enfoque para restaurar la función inmunitaria en pacientes con aplasia tímica congénita.
United Therapeutics anunció el día 2 (hora local) la adquisición de Thymmune Therapeutics. Thymmune es una biotecnológica no cotizada que desarrolla terapias celulares regenerativas del timo. Con la operación, United se asegura el candidato preclínico ‘THY-100’ de Thymmune y su plataforma tecnológica asociada.
United Therapeutics es una biofarmacéutica estadounidense cotizada en el Nasdaq, centrada en tratamientos para la hipertensión pulmonar y en tecnologías de medicina regenerativa y trasplantes. Cuenta con fármacos para la hipertensión arterial pulmonar como ‘Tyvaso’ y ‘Remodulin’ y, recientemente, también ha incrementado sus inversiones en el desarrollo de tecnologías sustitutivas del trasplante de órganos, como órganos porcinos editados genéticamente, medicina regenerativa y bioimpresión.
Según los términos del acuerdo, United pagó 140 millones de dólares en efectivo, unos 210.000 millones de wones, como contraprestación por la compra de Thymmune. Además, podrá abonar hitos adicionales de hasta 160 millones de dólares, unos 250.000 millones de wones, en función del avance del desarrollo clínico y de los trámites regulatorios hasta 2031. El volumen total estimado de la operación asciende a 300 millones de dólares, unos 460.000 millones de wones.
Una enfermedad ultrarrara sin timo, con el objetivo de recuperar la función inmunitaria
El timo es un órgano inmunitario situado detrás del esternón, en el centro del tórax. En él se desarrollan y maduran las células T, que desempeñan un papel clave cuando el organismo combate infecciones y enfermedades. Si el timo no funciona o su función disminuye de forma marcada, resulta difícil establecer adecuadamente un sistema inmunitario capaz de responder a patógenos externos.
La tecnología de Thymmune se centra en convertir células madre pluripotentes inducidas humanas (iPSC, por sus siglas en inglés) en células del timo. Las iPSC son células obtenidas al reprogramar células ya diferenciadas —como las de la piel o la sangre— para devolverlas a un estado inicial desde el que pueden crecer y convertirse en múltiples tipos celulares. Thymmune transforma estas células en células con función tímica y las desarrolla como un tratamiento destinado a favorecer en el organismo un desarrollo normal de las células T.
El candidato THY-100 se está desarrollando en fase preclínica con el objetivo de tratar la aplasia tímica congénita. La aplasia tímica congénita es una enfermedad inmunitaria ultrarrara en la que el timo está ausente o no funciona desde el nacimiento, por lo que las células T no se producen adecuadamente. También en Corea del Sur se conoce que la hipoplasia del timo es una característica principal en enfermedades congénitas como el síndrome de DiGeorge.
THY-100 aún no ha iniciado ensayos clínicos en humanos. En estudios con animales, tras la administración de THY-100 se observó la formación en el organismo de un neo-timo (neo-thymus), equivalente a un ‘nuevo timo’, y se detectó la posibilidad de que favorezca el desarrollo de células T.
La adquisición encaja con la estrategia de United de ampliar su actividad hacia la medicina regenerativa y el ámbito de los trasplantes. United considera que la tecnología de terapia celular del timo de Thymmune podría extenderse más allá de la aplasia tímica congénita hacia la inducción de tolerancia inmunológica tras un trasplante de órgano, enfermedades inmunomediadas graves y la recuperación de la función inmunitaria en personas mayores.
La tolerancia inmunológica es el concepto de modular la respuesta inmune para que el organismo no reconozca el órgano trasplantado como un elemento externo y no lo ataque. No obstante, dado que THY-100 sigue siendo un candidato en fase preclínica, para convertirse en un tratamiento real deberá demostrar su seguridad y eficacia en ensayos clínicos en humanos.
