La course au développement de thérapies cellulaires régénératives destinées à des patients atteints d’une maladie ultra-rare — dépourvus de thymus dès la naissance et donc vulnérables à des infections potentiellement mortelles — s’intensifie. En rachetant une société qui développe une thérapie cellulaire du thymus au stade préclinique, l’américain United Therapeutics ajoute à son portefeuille une approche visant à restaurer la fonction immunitaire chez les patients souffrant d’athymie congénitale.
United Therapeutics a annoncé, le 2 (heure locale) , avoir acquis Thymmune Therapeutics. Thymmune est une société de biotechnologie non cotée qui développe une thérapie cellulaire de régénération du thymus. Avec cette opération, United Therapeutics récupère le candidat préclinique « THY-100 » de Thymmune ainsi que la plateforme technologique associée.
United Therapeutics est un groupe biopharmaceutique américain coté au Nasdaq, centré sur les traitements de l’hypertension pulmonaire ainsi que sur la médecine régénérative et les technologies de transplantation. Il commercialise notamment les traitements de l’hypertension artérielle pulmonaire « Tyvaso » et « Remodulin » et, récemment, il a aussi renforcé ses investissements dans des technologies alternatives à la greffe d’organes, telles que des organes de porc génétiquement édités, la médecine régénérative et la bio-impression.
Selon les termes de la transaction, United Therapeutics a versé 140 millions de dollars en numéraire, soit environ 210 milliards de wons, pour acquérir Thymmune. À cela peuvent s’ajouter, d’ici à 2031, des paiements d’étape (« milestones ») pouvant atteindre 160 millions de dollars, soit environ 250 milliards de wons, en fonction de l’avancement du développement clinique et des procédures réglementaires. Le montant total attendu de l’opération atteint 300 millions de dollars, soit environ 460 milliards de wons.
Une maladie ultra-rare sans thymus, avec pour objectif de restaurer la fonction immunitaire
Le thymus est un organe immunitaire situé derrière le sternum, au centre de la poitrine. C’est là que se développent et mûrissent les lymphocytes T, essentiels lorsque l’organisme lutte contre les infections et les maladies. En l’absence de fonction thymique, ou lorsque celle-ci est fortement diminuée, il devient difficile de mettre en place une réponse immunitaire efficace face aux agents pathogènes externes.
La technologie de Thymmune vise à transformer des cellules souches pluripotentes induites humaines (iPSC) en cellules thymiques. Les iPSC sont obtenues en reprogrammant des cellules déjà différenciées — comme des cellules de la peau ou du sang — vers un état initial, leur permettant ensuite de se développer en divers types cellulaires. Thymmune convertit ces cellules en cellules assurant une fonction thymique, afin d’en faire un traitement capable de favoriser, dans l’organisme, un développement normal des lymphocytes T.
Le candidat THY-100 est en développement au stade préclinique, avec pour objectif de traiter l’athymie congénitale. L’athymie congénitale est une maladie immunitaire ultra-rare dans laquelle le thymus est absent ou non fonctionnel dès la naissance, empêchant la production correcte des lymphocytes T. En Corée du Sud également, l’hypoplasie thymique est connue comme une caractéristique majeure de maladies congénitales telles que le syndrome de DiGeorge.
THY-100 n’est pas encore entré en essai clinique chez l’humain. Dans des études animales, après administration de THY-100, la formation dans l’organisme d’un « nouveau thymus », correspondant à un néo-thymus, a été observée, ainsi qu’une possible stimulation du développement des lymphocytes T.
Cette acquisition s’inscrit dans la stratégie de United Therapeutics visant à étendre ses activités à la médecine régénérative et à la transplantation. Le groupe estime que la technologie de thérapie cellulaire thymique de Thymmune pourrait être élargie au-delà de l’athymie congénitale, notamment à l’induction de l’immunotolérance après transplantation d’organes, aux maladies immuno-médiées sévères et à la restauration de la fonction immunitaire chez les personnes âgées.
L’immunotolérance désigne le fait de moduler la réponse immunitaire afin que l’organisme ne reconnaisse pas l’organe transplanté comme un élément étranger et ne l’attaque pas. Toutefois, THY-100 n’étant encore qu’un candidat au stade préclinique, il devra démontrer sa sécurité et son efficacité dans des essais cliniques chez l’humain pour pouvoir devenir un traitement.
