Cuộc đua phát triển liệu pháp tế bào tái tạo nhắm tới nhóm bệnh nhân mắc bệnh siêu hiếm, bẩm sinh không có tuyến ức và dễ tổn thương trước các nhiễm trùng gây tử vong, đang tăng tốc. Việc United Therapeutics (Mỹ) thâu tóm một doanh nghiệp phát triển liệu pháp tế bào tuyến ức ở giai đoạn tiền lâm sàng giúp hãng nắm trong tay một hướng tiếp cận điều trị mới nhằm phục hồi chức năng miễn dịch cho bệnh nhân vô tuyến ức bẩm sinh.
United Therapeutics ngày 02 (giờ địa phương) thông báo đã mua lại Thymmune Therapeutics. Thymmune là công ty công nghệ sinh học chưa niêm yết, phát triển liệu pháp tế bào tái tạo tuyến ức. Với thương vụ này, United sẽ sở hữu ứng viên tiền lâm sàng “THY-100” của Thymmune cùng nền tảng công nghệ liên quan.
United Therapeutics là công ty dược sinh học niêm yết trên Nasdaq (Mỹ), tập trung vào thuốc điều trị tăng huyết áp phổi cùng các công nghệ y học tái tạo và ghép tạng. Doanh nghiệp sở hữu các thuốc điều trị tăng huyết áp động mạch phổi như “Tyvaso” và “Remodulin”, đồng thời gần đây cũng mở rộng đầu tư vào các công nghệ thay thế ghép tạng như nội tạng lợn chỉnh sửa gen, y học tái tạo và in sinh học (bioprinting).
Theo các điều khoản giao dịch, United đã chi 140 triệu USD tiền mặt, tương đương khoảng 210 tỷ won, để mua lại Thymmune. Ngoài ra, đến năm 2031, tùy theo tiến triển phát triển lâm sàng và các thủ tục quản lý, United có thể chi thêm tối đa 160 triệu USD, tương đương khoảng 250 tỷ won, dưới dạng các khoản milestone. Tổng quy mô giao dịch dự kiến đạt 300 triệu USD, tương đương khoảng 460 tỷ won.
Bệnh siêu hiếm không có tuyến ức, nhắm tới phục hồi chức năng miễn dịch
Tuyến ức là cơ quan miễn dịch nằm phía sau xương ức, ở trung tâm lồng ngực. Tế bào T, đóng vai trò quan trọng khi cơ thể chống lại nhiễm trùng và bệnh tật, phát triển và trưởng thành tại đây. Khi tuyến ức không hoạt động hoặc suy giảm nghiêm trọng, cơ thể khó hình thành đầy đủ hệ miễn dịch để đáp ứng với các tác nhân gây bệnh từ bên ngoài.
Công nghệ của Thymmune tập trung vào việc chuyển đổi tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSC) của người thành tế bào tuyến ức. Tế bào gốc đa năng cảm ứng là các tế bào được tạo ra bằng cách đưa những tế bào đã biệt hóa như tế bào da hoặc tế bào máu trở về trạng thái ban đầu, để có thể phát triển thành nhiều loại tế bào. Thymmune chuyển đổi các tế bào này thành tế bào có chức năng tuyến ức, qua đó phát triển thành liệu pháp giúp hỗ trợ quá trình phát triển tế bào T bình thường trong cơ thể.
Ứng viên THY-100 đang được phát triển ở giai đoạn tiền lâm sàng với mục tiêu điều trị vô tuyến ức bẩm sinh. Vô tuyến ức bẩm sinh là bệnh miễn dịch siêu hiếm, trong đó tuyến ức không tồn tại hoặc không hoạt động ngay từ khi sinh ra, khiến tế bào T không được tạo ra đúng cách. Tại Hàn Quốc, tình trạng thiểu sản tuyến ức cũng được biết đến là một đặc điểm chính trong các bệnh bẩm sinh như hội chứng DiGeorge.
THY-100 hiện chưa bước vào thử nghiệm lâm sàng trên người. Trong các thí nghiệm trên động vật, sau khi dùng THY-100, người ta quan sát thấy khả năng hình thành “tuyến ức mới” tương ứng với neo-thymus, đồng thời ghi nhận dấu hiệu có thể thúc đẩy sự phát triển của tế bào T.
Thương vụ này gắn với chiến lược mở rộng lĩnh vực kinh doanh của United sang y học tái tạo và ghép tạng. United cho rằng công nghệ liệu pháp tế bào tuyến ức của Thymmune có thể được mở rộng vượt ra ngoài vô tuyến ức bẩm sinh, sang các hướng như gây dung nạp miễn dịch sau ghép tạng, các bệnh nặng do miễn dịch trung gian, và phục hồi chức năng miễn dịch ở người cao tuổi.
Dung nạp miễn dịch là khái niệm điều chỉnh phản ứng miễn dịch để cơ thể không nhận diện cơ quan được ghép như vật lạ và tấn công. Tuy nhiên, do THY-100 vẫn là ứng viên ở giai đoạn tiền lâm sàng, để trở thành một liệu pháp điều trị thực tế, thuốc cần chứng minh được tính an toàn và hiệu quả trong các thử nghiệm lâm sàng trên người.
