Persaingan pengembangan terapi sel regeneratif kian menguat yang menargetkan pasien penyakit ultra-langka yang sejak lahir tidak memiliki timus—sehingga rentan terhadap infeksi mematikan. United Therapeutics dari Amerika Serikat mengakuisisi perusahaan terapi sel timus yang masih berada pada tahap praklinis, sekaligus mengamankan pendekatan terapi baru untuk memulihkan fungsi imun pasien athymia kongenital.
United Therapeutics mengumumkan pada tanggal 2 (waktu setempat) bahwa mereka telah mengakuisisi Thymmune Therapeutics. Thymmune merupakan perusahaan bioteknologi tertutup yang mengembangkan terapi sel regeneratif timus. Melalui akuisisi ini, United akan memperoleh kandidat praklinis Thymmune, “THY-100”, beserta platform teknologi terkait.
United Therapeutics adalah perusahaan biofarmasi yang tercatat di Nasdaq Amerika Serikat, dengan fokus utama pada obat hipertensi pulmonal serta teknologi kedokteran regeneratif dan transplantasi. Perusahaan ini memiliki obat hipertensi arteri pulmonal “Tyvaso” dan “Remodulin”, dan belakangan juga memperluas investasi pada pengembangan teknologi pengganti transplantasi organ seperti organ babi hasil penyuntingan gen, kedokteran regeneratif, dan bioprinting.
Sesuai ketentuan transaksi, United membayar tunai 140 juta dolar AS, sekitar 210 miliar won, sebagai imbalan akuisisi Thymmune. Selain itu, hingga tahun 2031, bergantung pada kemajuan pengembangan klinis dan proses regulatori, United dapat membayarkan milestone tambahan hingga 160 juta dolar AS, sekitar 250 miliar won. Total nilai transaksi yang diperkirakan mencapai 300 juta dolar AS, sekitar 460 miliar won.
Penyakit ultra-langka tanpa timus, membidik pemulihan fungsi imun
Timus adalah organ imun yang berada di belakang tulang dada (sternum) di bagian tengah dada. Sel T, yang berperan penting ketika tubuh melawan infeksi dan penyakit, berkembang dan matang di organ ini. Jika fungsi timus tidak ada atau menurun drastis, tubuh sulit membangun sistem imun yang memadai untuk menghadapi patogen dari luar.
Teknologi Thymmune berfokus pada mengubah induced pluripotent stem cell (iPSC) manusia menjadi sel timus. Sel punca pluripoten terinduksi adalah sel yang dibuat dengan mengembalikan sel yang sudah berdiferensiasi—seperti sel kulit atau sel darah—ke keadaan awal sehingga dapat tumbuh menjadi berbagai jenis sel. Thymmune mengonversi sel ini menjadi sel yang menjalankan fungsi timus, lalu mengembangkannya sebagai terapi yang membantu perkembangan sel T normal di dalam tubuh.
Kandidat THY-100 tengah dikembangkan pada tahap praklinis dengan target pengobatan athymia kongenital. Athymia kongenital adalah penyakit imun ultra-langka ketika timus tidak ada atau tidak berfungsi sejak lahir sehingga sel T tidak terbentuk dengan baik. Di Korea Selatan, hipoplasia timus diketahui sebagai salah satu ciri utama pada penyakit kongenital seperti sindrom DiGeorge.
THY-100 belum memasuki uji klinis pada manusia. Dalam studi uji klinis pada hewan, setelah diberikan THY-100, ditemukan bahwa kemungkinan terbentuknya neo-thymus (neo-timus) yang setara dengan “timus baru” di dalam tubuh, serta potensi mendorong perkembangan sel T.
Akuisisi ini sejalan dengan strategi United untuk memperluas wilayah bisnisnya ke bidang kedokteran regeneratif dan transplantasi. United menilai teknologi terapi sel timus Thymmune dapat diperluas melampaui athymia kongenital, termasuk untuk induksi toleransi imun setelah transplantasi organ, penyakit berat yang dimediasi sistem imun, serta pemulihan fungsi imun pada kelompok lanjut usia.
Toleransi imun adalah konsep mengatur respons imun agar tubuh tidak mengenali organ yang ditransplantasikan sebagai benda asing dan menyerangnya. Namun, karena THY-100 masih merupakan kandidat tahap praklinis, agar dapat menjadi terapi nyata, obat ini harus membuktikan keamanan dan efektivitasnya melalui uji klinis pada manusia.
