Гонка за созданием регенеративной клеточной терапии для пациентов с ультраредким заболеванием, которые с рождения лишены тимуса и потому крайне уязвимы к смертельно опасным инфекциям, выходит на новый этап. Американская United Therapeutics, купив компанию с доклинической разработкой клеточной терапии тимуса, получила новый терапевтический подход к восстановлению иммунной функции у пациентов с врождённой атимией.
United Therapeutics 2-го числа (по местному времени) объявила о приобретении Thymmune Therapeutics. Thymmune — непубличная биотехнологическая компания, разрабатывающая клеточную терапию для регенерации тимуса. По итогам сделки United получает доклинического кандидата Thymmune «THY-100» и связанную с ним технологическую платформу.
United Therapeutics — американская биофармацевтическая компания, акции которой торгуются на Nasdaq; ключевые направления — препараты для лечения лёгочной гипертензии, а также регенеративная медицина и технологии трансплантации. В портфеле компании — препараты для терапии лёгочной артериальной гипертензии Tyvaso и Remodulin и другие. В последнее время она также расширяет инвестиции в разработку альтернатив трансплантации органов — генетически отредактированных органов свиньи, регенеративной медицины и биопечати.
По условиям сделки United выплатила за Thymmune 140 млн долларов наличными, что составляет около 210 млрд вон. Кроме того, до 2031 года компания может выплатить дополнительные этапные платежи (milestone) в размере до 160 млн долларов, или около 250 млрд вон, по мере продвижения клинической разработки и регуляторных процедур. Общий ожидаемый объём сделки достигает 300 млн долларов, или примерно 460 млрд вон.
Ультраредкое заболевание без тимуса: ставка на восстановление иммунной функции
Тимус — иммунный орган, расположенный за грудиной в центральной части грудной клетки. Именно здесь развиваются и созревают T-клетки, играющие ключевую роль в борьбе организма с инфекциями и заболеваниями. При отсутствии функции тимуса или её значительном снижении организму трудно сформировать полноценную иммунную систему для противодействия внешним патогенам.
Технология Thymmune сосредоточена на превращении индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека (iPSC) в клетки тимуса. Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки — это клетки, полученные путём «перепрограммирования» уже дифференцированных клеток, таких как клетки кожи или крови, обратно в исходное состояние, позволяющее им развиваться в различные типы клеток. Thymmune преобразует такие клетки в клетки, выполняющие функции тимуса, и разрабатывает на этой основе терапию, которая помогает нормальному развитию T-клеток в организме.
Кандидат THY-100 разрабатывается на доклинической стадии с целью лечения врождённой атимии. Врождённая атимия — ультраредкое иммунное заболевание, при котором тимус отсутствует с рождения или не функционирует, из-за чего T-клетки не формируются должным образом. При этом в Республике Корея недостаточное развитие тимуса рассматривается как одна из ключевых особенностей врождённых заболеваний, таких как синдром Ди Джорджи.
THY-100 пока не перешёл к клиническим испытаниям на людях. В экспериментах на животных после введения THY-100 наблюдалось формирование в организме «нового тимуса» — нео-тимуса (neo-thymus), а также признаки потенциального стимулирования развития T-клеток.
Покупка вписывается в стратегию United по расширению бизнеса в области регенеративной медицины и трансплантации. В компании считают, что технологию клеточной терапии тимуса Thymmune можно будет развивать не только для лечения врождённой атимии, но и для индукции иммунологической толерантности после трансплантации органов, терапии тяжёлых иммунно-опосредованных заболеваний и восстановления иммунной функции у пожилых людей.
Иммунологическая толерантность — это концепция регулирования иммунного ответа так, чтобы организм не распознавал пересаженный орган как чужеродный и не атаковал его. Однако, поскольку THY-100 остаётся доклиническим кандидатом, для превращения в реальный препарат ему предстоит доказать безопасность и эффективность в клинических испытаниях на людях.
