据预期，由CUROCELL研发的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）抗癌新药“琳卡托珠”是否获批将于4月2日决定。距离完成上市许可申请已过去约1年4个月左右。若审批意见趋于一致，韩国首款CAR-T治疗药物将由此诞生。
据31日韩国制药与生物产业界消息，韩国食品药品安全处（食药处）已公布，将于下月2日召开针对基因治疗药物的韩国中央药事审查委员会（中央药审）。中央药审是食药处的法定咨询机构，也是对新药有效性与安全性等进行评估、验证的最终关口。本次中央药审的审议议题中，被分析纳入了血液癌CAR-T治疗药物“琳卡托珠”。
“琳卡托珠”是一种面向部分血液癌表面存在的CD19受体的CAR-T新药候选物质。据悉，与“琳卡托珠”同类的CAR-T共有4种，包括瑞士诺华的“基利亚”、美国吉利德科学的“耶斯卡达”、以及“特卡图斯”，还有美国百时美施贵宝（BMS）的“布雷扬吉”等。其中“基利亚”和“耶斯卡达”已在韩国引入。CAR-T治疗药物是将血液癌患者的免疫细胞（T细胞）从体内提取出来，经过基因改造以仅攻击癌细胞，再回输给患者的定制化治疗药物。
在针对巨块型B细胞淋巴瘤患者的第三线治疗适应证的韩国临床1/2期试验中，“琳卡托珠”获得了具有意义的结果：客观缓解率（ORR）达到75.3%，完全缓解率（CR）为67.1%。基于这一结果，2024年12月已启动“琳卡托珠”的上市许可申请。
同一时期，韩国卫生福利部将“琳卡托珠”选为“许可申请-医保给付评估-药价谈判并行示范项目（并行示范项目）”第2批目标药物。通常情况下，△食药处许可审查需120天；△韩国健康保险审查评价院（审评院）给付评估需150天；△药价谈判需60天等，药物上市往往在完成这些流程后进行。若各环节分别推进，从上市许可申请之时到上市，至少需要300天以上。为避免这一周期，最初曾被选入并行示范项目的“琳卡托珠”原本预计在2025年市场出现。然而，由于政权更替等政治议题，以及韩国政府部门负责人更换等原因，并行示范项目的日程未能按计划推进。因此，“琳卡托珠”的审评结论也一再推迟。
不过，自去年下半年起，市场普遍期待“琳卡托珠”的结论将呈积极态势，股价因此持续上行。该公司股价在去年7月初约3万韩元水平，随后在伊朗局势爆发前夕升至约5.4万至5.6万韩元区间。
据CUROCELL称，韩国巨块型B细胞淋巴瘤治疗市场规模约为1000亿韩元。该公司设定目标：一方面将“琳卡托珠”打造为引领市场的核心物质，另一方面也将投向东亚等全球市场。
就目前所能提及的“琳卡托珠”最大优势，可归纳为用药所需时间和疗效两方面。像“基利亚”等跨韩国药企的产品给药通常需要40多天，而据称“琳卡托珠”仅需14天即可完成给药。此外，针对跨国企业产品约40%~50%区间的CR表现，“琳卡托珠”的疗效（67%）明显更为出色。
细胞新药研发行业相关人士表示：“在药审委员会形成结论之后，若进展顺利，最快会在数周内公布该结论”。“如果‘琳卡托珠’能在今年内上市，对CUROCELL而言，将实现韩国产首个CAR-T的商业化成功，从而获得对其技术实力的认可，并有望为后续物质研发注入更大动力。”
