Việc thuốc điều trị ung thư máu Limcatozu – một loại thuốc chống ung thư sử dụng tế bào T được chỉnh sửa thụ thể kháng nguyên dạng kìm (CAR-T) do Curocell phát triển – có được phê duyệt hay không dự kiến sẽ được quyết định vào ngày 2/4. Đây là mốc thời gian tính từ lúc hoàn tất hồ sơ xin phép, kéo dài khoảng 1 năm 4 tháng. Nếu ý kiến thống nhất theo hướng phê duyệt, khi đó có thể ra đời liệu pháp CAR-T đầu tiên tại Hàn Quốc.
Theo tìm hiểu từ giới dược phẩm – công nghệ sinh học vào ngày 31/3 vừa qua, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc (MFDS) cho biết nước này sẽ tổ chức cuộc họp của Ủy ban Dược phẩm trung ương trong Hội đồng thẩm định dược phẩm vào ngày 2 tháng tới đối với thuốc trị liệu gen. Ủy ban Dược phẩm trung ương là cơ quan tư vấn pháp định của MFDS và là “cửa ải” cuối cùng để đánh giá, thẩm định hiệu lực và độ an toàn của thuốc mới. Trong các hạng mục được đưa ra thẩm định tại cuộc họp lần này, có phân tích cho rằng thuốc điều trị CAR-T cho ung thư máu “Limcatozu” nằm trong số đó.
Limcatozu là một ứng viên thuốc CAR-T nhắm mục tiêu thụ thể CD19, vốn có mặt trên bề mặt của một số loại ung thư máu. Tính đến nay, có tổng cộng 4 loại thuốc CAR-T trong cùng nhóm được cho là có liên quan đến Limcatozu, gồm “Kymriah” của tập đoàn dược Thụy Sĩ Novartis, “Yescarta” và “Tecartus” của Gilead Sciences (Mỹ), cùng với “Breyanzi” của Bristol Myers Squibb (BMS, Mỹ). Trong đó, Kymriah và Yescarta đã được đưa vào thị trường trong nước. Thuốc điều trị CAR-T là liệu pháp “theo đơn” dành riêng cho từng bệnh nhân: tế bào miễn dịch (tế bào T) của bệnh nhân ung thư máu được chiết xuất ra ngoài cơ thể, sau đó các gen được chỉnh sửa để chỉ tấn công tế bào ung thư, cuối cùng được truyền lại cho bệnh nhân.
Limcatozu đã ghi nhận kết quả đáng chú ý ở giai đoạn lâm sàng trong nước pha 1/2 cho chỉ định điều trị thứ 3 ở bệnh nhân u lympho tế bào B lớn: tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) đạt 75,3% và tỷ lệ đạt lui bệnh hoàn toàn (CR) đạt 67,1%. Trên cơ sở đó, vào tháng 12/2024, Curocell đã nộp hồ sơ xin cấp phép cho Limcatozu.
Cùng thời điểm, Bộ Y tế và Phúc lợi Hàn Quốc đã chọn Limcatozu là thuốc thuộc nhóm số 2 trong “Chương trình thí điểm song hành: nộp hồ sơ xin cấp phép – đánh giá chi trả – thương lượng giá thuốc (chương trình thí điểm song hành)”. Thông thường, một loại tân dược được tung ra thị trường sau khi trải qua các bước là thẩm định cấp phép của Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm trong 120 ngày, đánh giá chi trả của Cơ quan Thẩm định và Đánh giá Bảo hiểm Y tế (HIRA) trong 150 ngày, thương lượng giá thuốc trong 60 ngày. Để tránh điều này, Limcatozu – ngay từ đầu đã được chọn là đối tượng của chương trình thí điểm song hành – ban đầu được dự đoán sẽ xuất hiện trên thị trường vào năm 2025. Tuy nhiên, do các vấn đề chính trị như thay đổi chính quyền và việc thay người phụ trách ở các bộ, nên lịch của chương trình thí điểm song hành không được thực hiện đúng như kế hoạch. Vì vậy, kết luận thẩm định đối với Limcatozu tiếp tục bị hoãn.
Nhưng từ nửa cuối năm ngoái, kỳ vọng rằng sẽ có kết luận theo hướng tích cực cho Limcatozu đã liên tục được duy trì, khiến giá cổ phiếu tăng đều. Cổ phiếu của công ty này hồi đầu tháng 7 năm ngoái ở mức khoảng 30.000 won, trước thời điểm xảy ra sự kiện căng thẳng tại Iran đã tăng lên khoảng 54.000–56.000 won.
Theo Curocell, quy mô thị trường điều trị u lympho tế bào B lớn tại Hàn Quốc vào khoảng 100 tỷ won. Công ty đặt mục tiêu vừa phát triển Limcatozu thành sản phẩm dẫn dắt xu hướng thị trường, vừa đưa sản phẩm này ra các thị trường toàn cầu như khu vực Đông Á.
Ở thời điểm hiện tại, lợi thế lớn nhất của Limcatozu có thể gói gọn ở hai điểm: thời gian cần thiết để tiêm thuốc và hiệu quả điều trị. Các sản phẩm của các công ty dược đa quốc gia như Kymriah thường mất khoảng 40 ngày từ lúc bắt đầu điều trị đến khi tiêm thuốc, nhưng Limcatozu được cho là có thể tiêm chỉ trong 14 ngày. Đồng thời, hiệu quả của Limcatozu (67%) được phân tích là vượt trội hơn so với các sản phẩm đa quốc gia, thể hiện ở tỷ lệ CR khoảng 40–50%.
Một nhân sự trong ngành phát triển thuốc từ tế bào cho biết: “Sau khi đã đạt được kết luận tại Ủy ban Dược phẩm trung ương, nếu nhanh thì trong vài tuần sẽ công bố kết luận đó. Nếu Limcatozu được đưa ra thị trường trong năm nay, Curocell sẽ được ghi nhận là thành công thương mại của CAR-T đầu tiên sản xuất trong nước, và điều này có thể tạo đà cho việc phát triển các sản phẩm/thuốc tiếp theo trong tương lai.”
