« Jusqu’à l’âge de deux ans, elle faisait souvent non seulement des convulsions fébriles, mais aussi des convulsions non fébriles. L’angoisse de ne pas savoir quand une crise allait survenir était vraiment énorme. Par crainte qu’il n’arrive quelque chose, je devais rester 24 heures sur 24 à côté du bébé, qu’elle dorme ou qu’elle soit réveillée ; il était même difficile de maintenir une vie quotidienne normale. »
A., qui élève une fille de quatre ans atteinte du syndrome de Dravet, n’a toujours pas pu montrer la mer à son enfant. Se déplacer sur de longues distances avec un enfant malade était déjà un fardeau, et elle craignait en outre qu’il serait difficile de trouver rapidement un hôpital en cas d’urgence près du littoral. La majeure partie de son salaire partait dans les médicaments et les frais de traitement de l’enfant.
« Ce que je souhaite, c’est vivre un quotidien ordinaire avec mon enfant, comme les autres », confie A. « Alors que la recherche sur le syndrome de Dravet et les différentes approches thérapeutiques progresse ces derniers temps, j’espère qu’un environnement meilleur sera mis en place pour les patients et leurs familles. »
Le syndrome de Dravet est une maladie rare qui touche, dans le monde, environ 1 personne sur 10 à 20. Il apparaît le plus souvent autour de l’âge d’un an et constitue une épilepsie réfractaire dont les crises peuvent persister toute la vie. Le nombre de patients en Corée du Sud est estimé à environ 150. Il s’accompagne de crises sévères fréquentes et de retards du développement, et le risque de mort subite serait plus élevé que chez les patients atteints d’épilepsie en général. En particulier, la mort subite inattendue en épilepsie (SUDEP) est rapportée comme l’une des principales causes de décès chez les patients atteints du syndrome de Dravet.
Les patients atteints du syndrome de Dravet peuvent souffrir, au-delà des crises répétées, de divers symptômes associés, tels qu’une baisse des fonctions cognitives, un retard du développement moteur, des troubles du sommeil ou encore des troubles du langage. D’où l’importance d’un diagnostic précoce et d’un traitement approprié afin de contrôler efficacement les crises.
Dans ce contexte, le traitement du syndrome de Dravet « Fintepla solution buvable (fenfluramine) » a récemment été intégré au remboursement de l’assurance maladie. Fintepla a obtenu en décembre dernier, de la part du ministère de la Sécurité des aliments et des médicaments, une autorisation de mise sur le marché en tant que premier traitement du syndrome de Dravet approuvé dans le pays. Après avoir suivi la deuxième phase du projet pilote du dispositif de liaison entre autorisation, évaluation et négociation, le remboursement par l’assurance maladie est entré en vigueur à partir du 1er de ce mois.
Selon le ministère de la Santé et des Affaires sociales, l’application du remboursement devrait faire baisser la charge des dépenses médicales, qui atteignait environ 100 won par patient et par an, à un niveau d’environ 10 won.
Sont éligibles au remboursement les patients âgés de 2 ans ou plus dont la fréquence des crises n’a pas diminué d’au moins 50 % par rapport au moment de l’administration du premier antiépileptique, alors même qu’au moins trois antiépileptiques existants — dont le valproate et le clobazam — ont été administrés à des doses suffisamment tolérées.
UCB Pharma Korea a organisé, le 15, une conférence de presse à l’hôtel The Plaza, dans l’arrondissement de Jung-gu à Seoul, pour marquer l’entrée de Fintepla solution buvable dans le remboursement de l’assurance maladie. À cette occasion, l’entreprise a présenté l’évolution attendue de l’environnement thérapeutique du syndrome de Dravet en Corée du Sud, ainsi que la valeur thérapeutique de Fintepla.
Lors d’une présentation intitulée « Progrès dans le traitement du syndrome de Dravet : de nouvelles opportunités thérapeutiques offertes par Fintepla », Lim Byung-chan, professeur au service de pédiatrie et d’adolescence de l’hôpital universitaire national de Seoul, a expliqué : « Fintepla est un traitement doté d’un double mécanisme différenciant, qui module simultanément le système de signalisation de la sérotonine et le récepteur sigma-1. » Il a ajouté : « Dans trois essais cliniques de phase 3, il a réduit la fréquence mensuelle des crises convulsives d’environ 54 à 65 % de plus que le placebo, et l’effet de réduction des crises s’est maintenu dans une étude d’administration au long cours allant jusqu’à trois ans. »
Selon l’étude, environ 64 % des patients inclus dans l’analyse d’efficacité ont vu le nombre de crises convulsives sur un mois diminuer de plus de moitié par rapport à avant le traitement.
Les experts ont souligné l’importance de ce remboursement, qui ajoute une nouvelle option thérapeutique pour les patients atteints du syndrome de Dravet.
Dans une intervention intitulée « Regarder au-delà des crises : valeur thérapeutique de Fintepla et application clinique en Corée du Sud », Yang Dong-hwa, professeur au service de pédiatrie et d’adolescence de l’hôpital Korea University Guro, a déclaré : « Les essais cliniques ont montré non seulement une diminution du fardeau des crises, mais aussi la possibilité d’améliorations dans l’ensemble des fonctions du quotidien — cognition, comportement, sommeil, etc. On peut donc espérer observer de tels changements dans la pratique clinique en Corée du Sud. »
Il a poursuivi : « Pour évaluer l’efficacité d’un traitement, il faut considérer non seulement le nombre de crises, mais aussi la durée des périodes sans crise, la fréquence d’utilisation des médicaments d’urgence, ainsi que la charge de soins qui pèse sur la famille. » Et d’ajouter : « Avec ce remboursement, j’espère que davantage d’enfants et de familles de patients feront l’expérience de changements concrets grâce à Fintepla. »
