“Cho đến trước khi con tròn 2 tuổi, không chỉ co giật do sốt mà cả co giật không do sốt cũng xảy ra thường xuyên. Cảm giác bất an vì không biết cơn co giật sẽ đến lúc nào thực sự rất lớn. Vì lo lắng ‘nhỡ đâu’, nên dù ngủ hay thức tôi cũng phải ở cạnh con 24/24, đến mức rất khó duy trì sinh hoạt thường ngày.”
A, người mẹ có con gái 4 tuổi mắc hội chứng Dravet, đến nay vẫn chưa thể đưa con đi ngắm biển. Không chỉ vì việc di chuyển đường dài cùng đứa con đang bệnh là gánh nặng, mà còn vì lo ngại rằng ở gần bãi biển sẽ khó tìm được bệnh viện kịp thời nếu xảy ra tình huống khẩn cấp. Phần lớn tiền lương của chị được dùng cho thuốc men và chi phí điều trị của con.
A nói: “Điều tôi mong muốn là được tận hưởng cuộc sống thường ngày bình thường với con mình như bao đứa trẻ khác”, đồng thời bày tỏ: “Gần đây, nghiên cứu về hội chứng Dravet và các cách tiếp cận điều trị đa dạng đang được mở rộng, nên tôi hy vọng sẽ có một môi trường tốt hơn cho bệnh nhân và gia đình.”
Hội chứng Dravet là bệnh hiếm, với tỷ lệ mắc trên toàn cầu khoảng 1/10.000-1/20.000 người. Bệnh thường khởi phát quanh mốc 1 tuổi và là dạng động kinh khó điều trị, trong đó các cơn co giật có thể kéo dài suốt đời. Tại Hàn Quốc, số bệnh nhân được ước tính khoảng 150 người. Bệnh đi kèm các cơn co giật nặng xảy ra thường xuyên và chậm phát triển; nguy cơ đột tử cũng cao hơn so với bệnh nhân động kinh thông thường. Đặc biệt, đột tử do động kinh (SUDEP) được ghi nhận là một trong những nguyên nhân tử vong chính ở bệnh nhân hội chứng Dravet.
Bệnh nhân hội chứng Dravet không chỉ phải đối mặt với các cơn co giật tái diễn mà còn có thể gặp nhiều triệu chứng đi kèm như suy giảm chức năng nhận thức, chậm phát triển vận động, rối loạn giấc ngủ, rối loạn ngôn ngữ… Vì vậy, chẩn đoán sớm và điều trị phù hợp để kiểm soát cơn co giật hiệu quả là rất quan trọng.
Trong bối cảnh đó, việc thuốc điều trị hội chứng Dravet “Fintepla dạng dung dịch (fenfluramine)” gần đây được áp dụng chi trả bảo hiểm y tế cũng mang ý nghĩa đáng chú ý. Fintepla đã được Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc phê duyệt vào tháng 12 năm ngoái, trở thành thuốc điều trị hội chứng Dravet đầu tiên được cấp phép tại Hàn Quốc. Sau đó, thuốc trải qua chương trình thí điểm lần 2 của cơ chế liên kết cấp phép - đánh giá - đàm phán, và từ ngày 01/09 bắt đầu được áp dụng chi trả bảo hiểm y tế.
Bộ Y tế và Phúc lợi Hàn Quốc cho biết, nhờ áp dụng chi trả, gánh nặng chi phí y tế vốn lên tới khoảng 100 triệu won mỗi năm cho mỗi bệnh nhân được dự báo sẽ giảm xuống mức khoảng 10 triệu won.
Đối tượng được chi trả là bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên, dù đã dùng từ 3 loại thuốc chống động kinh hiện có trở lên (bao gồm valproate, clobazam…) ở liều dung nạp đầy đủ, nhưng so với thời điểm bắt đầu dùng thuốc chống động kinh đầu tiên, tần suất co giật không giảm từ 50% trở lên.
UCB Pharma Korea tổ chức họp báo tại khách sạn The Plaza ở Jung-gu, Seoul vào ngày 15/09, nhân dịp Fintepla dạng dung dịch được áp dụng chi trả bảo hiểm y tế. Tại sự kiện, công ty giới thiệu những thay đổi dự kiến của môi trường điều trị hội chứng Dravet tại Hàn Quốc khi chính sách chi trả được triển khai, cùng giá trị điều trị của Fintepla.
Giáo sư Lim Byung-chan, Khoa Nhi và Thanh thiếu niên, Bệnh viện Đại học Quốc gia Seoul, trình bày với chủ đề “Tiến bộ trong điều trị hội chứng Dravet: Cơ hội điều trị mới mà Fintepla mang lại”, cho biết: “Fintepla là thuốc có cơ chế kép khác biệt, đồng thời điều hòa hệ dẫn truyền tín hiệu serotonin và thụ thể sigma-1”. Ông giải thích: “Trong ba thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, so với giả dược, thuốc giúp giảm thêm khoảng 54-65% tần suất cơn co giật theo tháng; và trong nghiên cứu dùng dài hạn tối đa 3 năm, hiệu quả giảm cơn vẫn được duy trì.”
Theo nghiên cứu, khoảng 64% bệnh nhân thuộc nhóm phân tích hiệu quả ghi nhận số lần cơn co giật xảy ra trong một tháng giảm ít nhất một nửa so với trước điều trị.
Các chuyên gia đánh giá, việc áp dụng chi trả lần này có ý nghĩa lớn khi bổ sung thêm một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân hội chứng Dravet.
Giáo sư Yang Dong-hwa, Khoa Nhi và Thanh thiếu niên, Bệnh viện Guro, Đại học Korea, chia sẻ với chủ đề “Nhìn xa hơn các cơn co giật: Giá trị điều trị của Fintepla và ứng dụng lâm sàng tại Hàn Quốc” và cho biết: “Trong các thử nghiệm lâm sàng, không chỉ gánh nặng cơn co giật giảm mà còn ghi nhận khả năng cải thiện trên diện rộng các chức năng thường ngày như nhận thức, hành vi, giấc ngủ… Vì vậy, trong thực hành điều trị tại Hàn Quốc thời gian tới cũng có thể kỳ vọng những thay đổi như vậy.”
Ông nói thêm: “Khi đánh giá hiệu quả điều trị, cần xem xét không chỉ số lần co giật mà còn cả thời gian không có cơn, tần suất dùng thuốc cấp cứu, và cả gánh nặng chăm sóc của gia đình”, đồng thời nhấn mạnh: “Tôi kỳ vọng việc áp dụng chi trả sẽ giúp nhiều bệnh nhi và gia đình trải nghiệm những thay đổi thực chất thông qua Fintepla.”
