«До того как дочке исполнилось два года, у неё часто случались не только фебрильные, но и афебрильные судороги. Тревога из‑за того, что приступ может начаться в любой момент, была действительно огромной. Из‑за постоянного страха приходилось быть рядом с ребёнком 24 часа в сутки — и во сне, и когда она бодрствовала, поэтому было трудно даже поддерживать обычный ритм жизни».
У госпожи A, воспитывающей четырёхлетнюю дочь с синдромом Драве, до сих пор не смогла показать ребёнку море. Её останавливали и сложности дальних поездок с больным ребёнком, и опасения, что у побережья в экстренной ситуации будет трудно быстро добраться до больницы. Большая часть зарплаты уходила на лекарства и лечение ребёнка.
Госпожа A сказала: «Я хочу лишь одного — жить обычной жизнью вместе с нашим ребёнком, как и все остальные». Она добавила: «Поскольку исследования синдрома Драве и разнообразные подходы к лечению в последнее время расширяются, надеюсь, что для пациентов и их семей будет созданы более благоприятные условия».
Синдром Драве — редкое заболевание, встречающееся в мире примерно у 1 человека на 10–20 тыс. Обычно он развивается примерно в возрасте одного года и представляет собой трудно поддающуюся лечению эпилепсию, при которой приступы могут сохраняться всю жизнь. Число пациентов в Южной Корее оценивается примерно в 150 человек. Заболевание сопровождается частыми тяжёлыми приступами и задержкой развития, а риск внезапной смерти выше, чем у пациентов с обычной эпилепсией. В частности, внезапная неожиданная смерть при эпилепсии (SUDEP) считается одной из основных причин смерти пациентов с синдромом Драве.
Пациенты с синдромом Драве могут сталкиваться не только с повторяющимися приступами, но и с различными сопутствующими симптомами — снижением когнитивных функций, задержкой моторного развития, нарушениями сна, речевыми расстройствами и другими. Поэтому важно рано поставить диагноз и подобрать адекватную терапию, чтобы эффективно контролировать приступы.
На этом фоне недавно на На препарат для лечения синдрома Драве «Fintepla solution (фенфлурамин)» распространили страховое покрытие по системе национального медицинского страхования.
В декабре прошлого года Fintepla получила от Министерства безопасности пищевых продуктов и лекарственных средств (MFDS) разрешение на применение как первый в Южной Корее препарат для лечения синдрома Драве. Затем, пройдя второй пилотный этап программы увязки процедур «разрешение–оценка–переговоры», с 1 сентября препарат включён в систему страхового покрытия.
По данным Министерства здравоохранения и социального обеспечения, благодаря возмещению ожидается снижение финансовой нагрузки: финансовая нагрузка на одного пациента, связанная с ежегодными медицинскими расходами, составлявшая около 100 млн вон, может снизиться примерно до 10 млн вон.
Возмещение распространяется на пациентов в возрасте от 2 лет, у которых, несмотря на применение трёх и более ранее использовавшихся противоэпилептических препаратов (включая вальпроат и клобазам) в достаточных переносимых дозах, частота приступов не снизилась как минимум на 50% по сравнению с частотой приступов на момент начала применения первого противоэпилептического препарата.
UCB Korea 15-го сентября провела в отеле The Plaza в районе Чун-гу (Сеул) пресс-брифинг по случаю включения Fintepla solution в систему возмещения по медстрахованию. Компания представила, как изменятся в Южной Корее условия лечения синдрома Драве, а также терапевтическую ценность Fintepla на фоне начала возмещения.
Профессор Им Бён Чхан (отделение педиатрии и подростковой медицины, больница Сеульского национального университета), выступивший с докладом на тему «Прогресс в лечении синдрома Драве: новые терапевтические возможности, которые предлагает Fintepla», отметил: «Fintepla — препарат с особым двойным механизмом действия, одновременно регулирующий серотониновую сигнальную систему и сигма‑1-рецептор». Он пояснил: «В трёх клинических исследованиях III фазы по сравнению с плацебо препарат дополнительно снижал ежемесячную частоту судорожных приступов примерно на 54–65%, а в исследованиях с длительным применением до 3 лет эффект снижения приступов сохранялся».
Согласно данным исследования, примерно у 64% пациентов, включённых в анализ эффективности, число судорожных приступов за месяц уменьшилось более чем наполовину по сравнению с периодом до лечения.Эксперты оценили нынешнее решение о возмещении как значимое, поскольку оно добавляет пациентам с синдромом Драве новый вариант терапии.
Эксперты оценили нынешнее решение о возмещении как значимое, поскольку оно добавляет пациентам с синдромом Драве новый вариант терапии.
Профессор Ян Дон Хва, представивший доклад на тему «Смотреть дальше приступов: терапевтическая ценность Fintepla и её клиническое применение в стране», сказал: «В клинических испытаниях отмечалась не только возможность снижения тяжести приступов, но и улучшения повседневных функций, включая когнитивные и поведенческие функции, а также сон. Поэтому и в нашей клинической практике в дальнейшем можно ожидать подобных изменений».
Он продолжил: «Оценивая эффект лечения, нужно смотреть не только на число приступов, но и на длительность периодов без приступов, частоту применения экстренных препаратов, а также на нагрузку по уходу, ложащуюся на семью». И добавил: «Надеюсь, что благодаря возмещению больше детей‑пациентов и их семей смогут ощутить реальные изменения с Fintepla».
