“Sampai sebelum usia dua tahun, bukan hanya kejang demam, kejang tanpa demam juga sering terjadi. Rasa cemas karena tidak tahu kapan kejang akan muncul benar-benar besar. Karena khawatir, saat tidur maupun saat terjaga saya harus menempel di sisi bayi selama 24 jam, sehingga sulit juga mempertahankan aktivitas sehari-hari.”
A, yang memiliki putri berusia empat tahun dengan sindrom Dravet, hingga kini belum bisa menunjukkan laut kepada anaknya. Selain merasa terbebani untuk bepergian jarak jauh bersama anak yang sakit, ia juga khawatir di dekat pantai akan sulit menemukan rumah sakit dengan cepat bila terjadi keadaan darurat. Sebagian besar gajinya habis untuk biaya obat dan perawatan anaknya.
A berkata, “Yang saya inginkan adalah menjalani kehidupan sehari-hari yang normal bersama anak saya, sama seperti anak-anak lainnya,” lalu menambahkan, “Seiring riset tentang sindrom Dravet dan beragam pendekatan terapi yang terus meluas, saya berharap lingkungan yang lebih baik bagi pasien dan keluarga dapat terwujud.”
Sindrom Dravet merupakan penyakit langka yang terjadi pada 1 dari setiap 10.000–20.000 orang di seluruh dunia. Penyakit ini umumnya muncul sekitar usia 1 tahun dan merupakan epilepsi yang sulit diobati, dengan kejang yang dapat berlangsung seumur hidup. Jumlah pasien di Korea diperkirakan sekitar 150 orang. Penyakit ini disertai kejang berat yang sering serta keterlambatan perkembangan, dan diketahui memiliki risiko kematian mendadak yang lebih tinggi dibanding pasien epilepsi pada umumnya. Secara khusus, kematian mendadak pada epilepsi (SUDEP) dilaporkan sebagai salah satu penyebab utama kematian pada pasien sindrom Dravet.
Pasien sindrom Dravet dapat mengalami berbagai gejala penyerta, bukan hanya kejang berulang, tetapi juga penurunan fungsi kognitif, keterlambatan perkembangan motorik, gangguan tidur, dan gangguan bahasa. Karena itu, diagnosis dini dan terapi yang tepat untuk mengendalikan kejang secara efektif menjadi penting.
Dalam situasi ini, obat sindrom Dravet ‘Fintepla larutan (fenfluramin)’ baru-baru ini mulai ditanggung Jaminan Kesehatan Nasional. Fintepla pada Desember tahun lalu memperoleh persetujuan dari Kementerian Keamanan Pangan dan Obat-obatan sebagai obat pertama di Korea untuk sindrom Dravet. Setelah itu, melalui proyek percontohan tahap kedua sistem keterkaitan persetujuan–penilaian–negosiasi, mulai tanggal 1 bulan ini Fintepla masuk cakupan Jaminan Kesehatan Nasional.
Kementerian Kesehatan dan Kesejahteraan menyatakan bahwa dengan penerapan cakupan tersebut, beban biaya medis yang sebelumnya mencapai sekitar 100 juta won per pasien per tahun diperkirakan turun menjadi sekitar 10 juta won.
Penerima manfaat cakupan adalah pasien berusia 2 tahun ke atas yang, meski telah diberikan tiga jenis atau lebih obat antiepilepsi yang ada—termasuk valproat dan klobazam—pada dosis yang dapat ditoleransi secara memadai, tetap tidak mengalami penurunan frekuensi kejang sebesar 50% atau lebih dibanding saat pertama kali obat antiepilepsi diberikan.
UCB Korea menggelar konferensi pers pada tanggal 15 di The Plaza Hotel, Jung-gu, Seoul, untuk menandai penerapan cakupan Jaminan Kesehatan Nasional bagi Fintepla larutan. Dalam acara itu, perusahaan memaparkan perubahan lanskap terapi sindrom Dravet di Korea seiring perluasan cakupan tersebut, serta nilai terapeutik Fintepla.
Dalam presentasinya bertema ‘Kemajuan terapi sindrom Dravet: peluang terapi baru yang ditawarkan Fintepla’, Profesor Lim Byung-chan dari Departemen Pediatri dan Remaja, Rumah Sakit Universitas Nasional Seoul, mengatakan, “Fintepla adalah terapi dengan mekanisme ganda yang berbeda, yang secara bersamaan memodulasi sistem pensinyalan serotonin dan reseptor sigma-1.” Ia menjelaskan, “Dalam tiga uji klinis fase 3, dibanding plasebo, Fintepla menurunkan frekuensi kejang konvulsif bulanan sekitar 54–65% lebih besar, dan pada studi pemberian jangka panjang hingga maksimal 3 tahun, efek penurunan kejang tersebut tetap berlanjut.”
Menurut penelitian, sekitar 64% pasien yang menjadi subjek analisis efektivitas mengalami penurunan jumlah kejang konvulsif bulanan hingga setidaknya setengah dibanding sebelum terapi.
Para ahli menilai penerapan cakupan kali ini bermakna besar karena menambah pilihan terapi baru bagi pasien sindrom Dravet.
Profesor Yang Dong-hwa dari Departemen Pediatri dan Remaja, Rumah Sakit Korea University Guro, yang menyampaikan materi bertema ‘Melihat perubahan melampaui kejang: nilai terapi Fintepla dan penerapan klinis di Korea’, mengatakan, “Dalam uji klinis, selain berkurangnya beban kejang, juga telah dikonfirmasi adanya kemungkinan perbaikan pada fungsi keseharian secara menyeluruh seperti kognisi, perilaku, dan tidur. Karena itu, di praktik klinis di Korea ke depan kita juga dapat mengharapkan perubahan semacam ini.”
Ia melanjutkan, “Saat menilai efek terapi, kita perlu melihat bukan hanya jumlah kejang, tetapi juga periode bebas kejang, frekuensi penggunaan obat darurat, serta beban perawatan keluarga,” dan menambahkan, “Dengan adanya cakupan ini, saya berharap lebih banyak pasien anak dan keluarga dapat merasakan perubahan nyata melalui Fintepla.”
