针对免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）患者——其肾功能可能持续下降并最终走向透析或肾移植——最新长期临床结果显示，该药物有望延缓疾病进展。大冢制药的“沃伊萨克特”两年随访数据显示，患者肾功能几乎维持不变；在降低蛋白尿的同时，也提示其具备长期肾脏保护的潜力。
大冢制药近日在国际肾小球疾病学术大会《GlomCon Hawaii 2026》上公布Ⅲ期临床试验《VISIONARY》结果：沃伊萨克特（VOYXACT·通用名：西贝弗伦利单抗）给药组的年均估算肾小球滤过率（eGFR）在两年内增加0.3mL/min/1.73㎡；安慰剂组则每年下降4.2mL/min/1.73㎡。eGFR是衡量肾脏清除血液代谢废物能力的代表性肾功能指标。
治疗满两年时，与研究起始点相比的eGFR变化同样拉开差距：沃伊萨克特组增加1.3mL/min/1.73㎡，安慰剂组下降7.9mL/min/1.73㎡。国际肾脏病组织（KDIGO）提出的IgA肾病治疗目标包括降低蛋白尿，并将多数成人的肾功能下降速度控制在生理性衰老水平，即每年低于1mL/min。此次结果意味着，沃伊萨克特给药组的肾功能在两年内维持在这一范围之内。
不过，现在就断言肾功能已经“恢复”仍为时尚早。沃伊萨克特组年eGFR变化的95%置信区间为-0.4~0.9mL/min/1.73㎡。大冢制药也将此次结果表述为肾功能的“保全”，而非“恢复”。从长期结局看，其对降低透析或移植风险的幅度仍需进一步观察；但在把可能快速恶化的疾病进展速度压降至正常衰老水平这一点上，意义重大。
IgA肾病是一种慢性免疫疾病：异常免疫球蛋白A抗体在负责过滤血液的肾小球内堆积，引发炎症与组织损伤。该病多以血尿或蛋白尿被发现，也可发生于年轻成人。即便接受控制血压与蛋白尿的治疗，部分患者肾功能仍可能持续下降，因此亟需能够直接作用于病因并长期保护肾脏的治疗药物。
沃伊萨克特是一种单克隆抗体，可选择性阻断信号蛋白“APRIL”（其有助于特定B细胞存活并促进抗体生成）。该药通过减少致病性异常IgA抗体的生成发挥作用，每4周皮下注射400mg。美国食品药品监督管理局（FDA）去年11月基于其治疗9个月后将蛋白尿较安慰剂降低51.2%的结果，给予加速批准。当时长期肾功能保护效果尚未确立，而此次两年数据成为支撑这一点的关键证据。
安全性总体与安慰剂相近。治疗相关不良反应发生率在沃伊萨克特组约为35%，安慰剂组为33%；在美国获批资料中，最常见的不良反应为感染和注射部位反应。大冢制药计划将此次资料提交FDA，推动加速批准转为正式批准，并在现有预充式注射器基础上，进一步申请自动注射器剂型的许可。
沃伊萨克特今年上半年销售额为171亿日元（约1550亿韩元）。大冢制药表示，处方扩张速度快于预期，已将今年全年销售额预测从250亿日元上调至600亿日元（约5430亿韩元），提高至两倍以上。
