Dữ liệu theo dõi dài hạn mới công bố cho thấy có thể làm chậm tiến triển bệnh ở bệnh nhân mắc bệnh thận do immunoglobulin A (bệnh thận IgA) - tình trạng khiến chức năng thận suy giảm liên tục và có thể dẫn tới chạy thận hoặc ghép thận. VOYXACT của Otsuka Pharmaceutical ghi nhận khả năng gần như duy trì chức năng thận của bệnh nhân trong 2 năm, qua đó cho thấy tác dụng bảo vệ thận dài hạn, không chỉ dừng ở hiệu quả giảm protein niệu.
Tại hội nghị khoa học quốc tế về bệnh cầu thận “GlomCon Hawaii 2026”, Otsuka công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 “VISIONARY”. Theo đó, mức lọc cầu thận ước tính (eGFR) trung bình hằng năm của nhóm dùng VOYXACT (thành phần sibeprenlimab) tăng 0,3mL/min/1.73㎡ trong 2 năm. Ở nhóm dùng giả dược, eGFR giảm 4,2mL/min/1.73㎡ mỗi năm. eGFR là chỉ số quan trọng phản ánh khả năng thận lọc bỏ chất thải trong máu.
So với thời điểm bắt đầu nghiên cứu, thay đổi eGFR ở năm điều trị thứ 2 cũng cho thấy nhóm VOYXACT tăng 1,3mL/min/1.73㎡, trong khi nhóm giả dược giảm 7,9mL/min/1.73㎡. Tổ chức quốc tế về bệnh thận KDIGO đặt mục tiêu điều trị bệnh thận IgA là giảm protein niệu và đưa tốc độ suy giảm chức năng thận xuống dưới 1mL/min mỗi năm ở đa số người trưởng thành - mức suy giảm sinh lý do lão hóa. Kết quả lần này đồng nghĩa chức năng thận ở nhóm dùng VOYXACT đã được duy trì trong phạm vi đó suốt 2 năm.
Tuy vậy, còn quá sớm để khẳng định chức năng thận đã “phục hồi”. Khoảng tin cậy 95% đối với thay đổi eGFR hằng năm của nhóm VOYXACT là -0,4-0,9mL/min/1.73㎡. Otsuka cũng mô tả kết quả theo hướng “bảo tồn” hơn là “phục hồi” chức năng thận. Về dài hạn, cần theo dõi thêm để xác định mức độ giảm nguy cơ chạy thận hoặc ghép thận, nhưng việc đưa tốc độ tiến triển của một bệnh có thể xấu đi nhanh về mức lão hóa sinh lý bình thường vẫn mang ý nghĩa lớn.
Bệnh thận IgA là bệnh miễn dịch mạn tính, xảy ra khi kháng thể immunoglobulin A bất thường tích tụ ở cầu thận - bộ phận của thận có chức năng lọc máu - gây viêm và tổn thương mô. Bệnh thường được phát hiện qua tiểu máu hoặc protein niệu và cũng có thể gặp ở người trưởng thành trẻ tuổi. Ngay cả khi điều trị để kiểm soát huyết áp và protein niệu, chức năng thận ở một số bệnh nhân vẫn có thể tiếp tục suy giảm, vì vậy cần một thuốc tác động trực tiếp vào nguyên nhân bệnh và bảo vệ thận lâu dài.
VOYXACT là kháng thể đơn dòng ức chế chọn lọc “APRIL”, một protein tín hiệu hỗ trợ sự sống còn của một số tế bào B và quá trình tạo kháng thể. Thuốc làm giảm tạo ra kháng thể IgA bất thường gây bệnh và được tiêm dưới da 400mg mỗi 4 tuần. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt theo cơ chế tăng tốc vào tháng 11 năm ngoái, dựa trên kết quả cho thấy VOYXACT giảm protein niệu 51,2% so với giả dược sau 9 tháng điều trị. Khi đó, hiệu quả bảo vệ chức năng thận dài hạn chưa được xác lập, nhưng kết quả 2 năm lần này đã trở thành bằng chứng then chốt để củng cố điều đó.
Về tính an toàn, kết quả nhìn chung tương tự giả dược. Tỷ lệ xảy ra biến cố bất lợi liên quan điều trị là khoảng 35% ở nhóm VOYXACT và 33% ở nhóm giả dược; trong hồ sơ cấp phép tại Mỹ, các biến cố bất lợi thường gặp nhất là nhiễm trùng và phản ứng tại vị trí tiêm. Otsuka dự kiến nộp dữ liệu này cho FDA để chuyển phê duyệt tăng tốc sang phê duyệt chính thức, đồng thời thúc đẩy cấp phép dạng bút tiêm tự động bên cạnh ống tiêm nạp sẵn hiện có.
Doanh thu nửa đầu năm nay của VOYXACT được ghi nhận là 17,1 tỷ yên (khoảng 155 tỷ won). Otsuka đã nâng dự báo doanh thu cả năm từ 25 tỷ yên lên 60 tỷ yên (khoảng 543 tỷ won), tăng hơn gấp đôi, phản ánh việc mở rộng kê đơn nhanh hơn dự kiến.
