美迪波斯特将正式启动面向美国膝骨关节炎患者的“Cartistem”Ⅲ期临床试验。
美迪波斯特8日表示，其脐带血来源同种异体间充质干细胞治疗剂“Cartistem”在美国Ⅲ期临床试验中已完成首例患者入组，并实施治疗与给药。
此次美国Ⅲ期临床试验以300名膝骨关节炎患者为对象，将在美国和加拿大约70家临床试验机构开展。患者招募及给药预计持续约2年，随后进行为期2年的随访观察，综合评估结构性改善及临床症状改善效果。
临床完成后，公司计划依次推进撰写临床试验结果报告（CSR）以及提交生物制品许可申请（BLA）。
美迪波斯特希望通过此次临床验证，“Cartistem”能否以软骨再生为基础，延缓骨关节炎本身的进展。公司瞄准的疾病修饰性骨关节炎药物（DMOAD），不仅用于缓解疼痛，更强调通过改善软骨与关节结构来抑制疾病进展。
值得注意的是，此次美国Ⅲ期临床试验是在获得美国食品药品监督管理局（FDA）罕见的“单一临床试验”批准后推进的。
通常情况下，获得美国FDA的新药批准一般需要至少开展2项相互独立的Ⅲ期临床试验。美迪波斯特称，公司基于韩国与日本既有的高可信度临床数据，并结合在韩国给药后已超过3年的约560名患者治疗数据所形成的“真实世界证据（RWE）”，从而获得单一临床试验的批准。此外，公司在满足FDA要求的“充分且良好对照的临床试验”方案设计方面也被认为发挥了关键作用。
“Cartistem”于2012年1月获得韩国食品药品安全处的上市许可，并于同年4月在韩国启动首例施术，至今迎来商业化第14年。目前，该产品作为韩国国内使用的膝骨关节炎干细胞治疗剂，在日本已完成Ⅲ期临床试验，正准备于2026年末提交上市许可申请。
全球事业本部本部长李承镇表示：“美国Ⅲ期临床完成首例患者入组并启动治疗与给药，是进军全球市场的重要里程碑。”他还说，“与此同时，美国多家知名骨科专科医生团队对‘Cartistem’术后通过组织重塑与重建实现的软骨再生成果表现出极高关注。”
