Medipost lance pleinement l’essai clinique de phase 3 de Cartistem aux États-Unis chez des patients souffrant d’arthrose du genou.
Medipost a annoncé, le 8, avoir finalisé l’inclusion du premier patient, ainsi que le traitement et l’administration, dans l’essai américain de phase 3 de « Cartistem », un traitement par cellules souches mésenchymateuses allogéniques dérivées du sang de cordon ombilical.
Cette phase 3 américaine porte sur 300 patients atteints d’arthrose du genou, dans quelque 70 centres d’essais cliniques aux États-Unis et au Canada. Le recrutement et les administrations s’étaleront sur environ deux ans, puis un suivi de deux ans permettra d’évaluer globalement l’amélioration structurelle et l’amélioration des symptômes cliniques.
Une fois l’essai terminé, l’entreprise prévoit d’enchaîner, dans l’ordre, la rédaction du rapport d’étude clinique (CSR), puis le dépôt d’une demande d’autorisation de mise sur le marché de produit biologique (BLA).
Avec cet essai, Medipost veut vérifier si Cartistem, en s’appuyant sur la régénération du cartilage, peut ralentir la progression même de l’arthrose. Le traitement de fond de la maladie (DMOAD) visé par l’entreprise désigne un médicament qui ne se limite pas à soulager la douleur, mais améliore le cartilage et la structure articulaire afin d’inhiber l’évolution de la maladie.
À noter : cette phase 3 américaine est menée après l’obtention, auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, d’une autorisation inhabituelle d’« essai unique ».
En règle générale, l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché d’un nouveau médicament par la FDA américaine requiert au minimum deux essais de phase 3 indépendants. Medipost a toutefois obtenu l’autorisation d’un essai unique en s’appuyant sur des données cliniques jugées hautement fiables déjà recueillies en Corée du Sud et au Japon, ainsi que sur des « données probantes en vie réelle (RWE) » constituées à partir des données de traitement d’environ 560 patients ayant dépassé trois ans après l’administration en Corée du Sud. L’entreprise met également en avant l’efficacité du protocole, conçu conformément à l’exigence de la FDA d’un « essai clinique adéquat et bien contrôlé ».
Cartistem a obtenu en janvier 2012 l’autorisation de mise sur le marché du ministère sud-coréen de la Sécurité des aliments et des médicaments (MFDS), et la première intervention en Corée du Sud a débuté en avril de la même année ; le produit en est cette année à sa 14e année de commercialisation. Il s’agit d’un traitement par cellules souches contre l’arthrose du genou utilisé actuellement en Corée du Sud ; au Japon, la phase 3 a été achevée et une demande d’autorisation est en préparation pour la fin de l’année 2026.
Lee Seung-jin, directeur du siège des activités internationales, a déclaré : « Le lancement de l’inclusion du premier patient ainsi que du traitement et de l’administration dans le phase 3 américain constitue une étape importante pour notre entrée sur les marchés mondiaux. » Il a ajouté : « Dans le même temps, des groupes de chirurgiens orthopédistes de premier plan aux États-Unis manifestent un très grand intérêt pour les résultats de régénération du cartilage obtenus grâce au remodelage et à la reconstruction des tissus après l’intervention Cartistem. »
