メディポストが、米国の膝変形性関節症患者を対象とする「カティステム」の第3相臨床試験を本格始動させます。
メディポストは8日、臍帯血由来の同種間葉系幹細胞治療薬「カティステム」の米国第3相臨床試験で、最初の患者登録と治療・投与を完了したと発表しました。
米国第3相試験は、膝変形性関節症患者300人を対象に、米国とカナダの約70カ所の臨床試験機関で実施します。患者募集と投与は約2年間行い、その後は2年間の追跡観察で、構造的改善と臨床症状の改善効果を総合的に評価する予定です。
試験完了後は、臨床試験結果報告書（CSR）の作成と、生物製剤承認申請（BLA）を順次進める計画です。
メディポストは今回の試験で、カティステムが軟骨再生を基盤に、変形性関節症の進行そのものを遅らせられるかを検証します。同社が目標とする疾患修飾性変形性関節症治療薬（DMOAD）は、痛みの緩和にとどまらず、軟骨や関節構造を改善して疾患進行を抑制する薬剤を指します。
今回の米国第3相試験は、米食品医薬品局（FDA）から異例の「単一試験」として承認を得て実施されます。
一般に、米FDAの新薬承認には少なくとも2つの独立した第3相臨床試験が求められます。これに対しメディポストは、すでに確保している韓国と日本の信頼性の高い臨床データに加え、国内で投与後3年以上が経過した患者約560人の治療データに基づく「リアルワールドエビデンス（RWE）」を根拠に、単一試験の承認を得たとしています。さらに、FDAが求める「適切で十分に管理された臨床試験」のプロトコル設計も奏功したとの説明です。
カティステムは2012年1月に食品医薬品安全処から製造販売承認を取得し、同年4月に韓国で初めて施術が開始され、今年で商用化14年目を迎えました。現在、国内で使用されている膝変形性関節症の幹細胞治療薬で、日本では第3相試験を終え、2026年末の製造販売承認申請に向けて準備しています。
イ・スンジン グローバル事業本部長は「米国第3相試験で最初の患者登録と治療・投与を開始したことは、グローバル市場進出に向けた重要なマイルストーンです」と述べ、「同時に、米国の有力な著名整形外科専門医グループが、カティステム手術後の組織リモデリング・再建を通じた軟骨再生の結果に非常に高い関心を示しています」と語りました。
