Medipost chuẩn bị khởi động chính thức thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của Cartistem tại Mỹ, nhắm tới nhóm bệnh nhân thoái hóa khớp gối.
Ngày 8, Medipost cho biết đã hoàn tất đăng ký bệnh nhân đầu tiên và tiến hành điều trị, tiêm thuốc trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 tại Mỹ đối với liệu pháp tế bào gốc trung mô dị sinh có nguồn gốc từ máu cuống rốn “Cartistem”.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 tại Mỹ lần này triển khai trên 300 bệnh nhân thoái hóa khớp gối, tại khoảng 70 cơ sở thử nghiệm lâm sàng ở Mỹ và Canada. Việc tuyển bệnh nhân và tiêm thuốc dự kiến diễn ra trong khoảng 2 năm; sau đó, nhóm nghiên cứu sẽ theo dõi thêm 2 năm để đánh giá tổng thể hiệu quả cải thiện cấu trúc và cải thiện triệu chứng lâm sàng.
Sau khi hoàn tất thử nghiệm, công ty dự kiến lần lượt soạn báo cáo kết quả thử nghiệm lâm sàng (CSR) và nộp hồ sơ xin cấp phép sinh phẩm (BLA).
Thông qua thử nghiệm này, Medipost muốn xác nhận liệu Cartistem có thể làm chậm chính quá trình tiến triển của thoái hóa khớp hay không, dựa trên cơ chế tái tạo sụn. Thuốc điều trị căn nguyên bệnh (DMOAD) mà công ty hướng tới không chỉ dừng ở giảm đau, mà còn nhằm cải thiện sụn và cấu trúc khớp để ức chế tiến triển bệnh.
Đáng chú ý, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 tại Mỹ lần này theo hình thức “một thử nghiệm đơn lẻ” hiếm gặp.
Thông thường, để được FDA cấp phép thuốc mới, doanh nghiệp phải trải qua tối thiểu 2 thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 độc lập. Tuy nhiên, Medipost đã được chấp thuận thử nghiệm đơn lẻ dựa trên các dữ liệu lâm sàng có độ tin cậy cao đã có tại Hàn Quốc và Nhật Bản, cùng với “bằng chứng thực tế sử dụng (RWE)” được xây dựng từ dữ liệu điều trị của khoảng 560 bệnh nhân đã qua hơn 3 năm kể từ khi được tiêm trong nước. Ngoài ra, việc thiết kế phác đồ thử nghiệm theo yêu cầu của FDA về “thử nghiệm lâm sàng đầy đủ và được kiểm soát tốt” cũng được đánh giá là yếu tố phát huy hiệu quả.
Cartistem được Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc cấp phép lưu hành vào tháng 01-2012, và bắt đầu ca can thiệp đầu tiên tại Hàn Quốc vào tháng 04 cùng năm; đến nay đã bước sang năm thương mại hóa thứ 14. Hiện đây là liệu pháp tế bào gốc điều trị thoái hóa khớp gối đang được sử dụng trong nước; tại Nhật Bản, sản phẩm đã hoàn tất thử nghiệm giai đoạn 3 và đang chuẩn bị nộp hồ sơ xin cấp phép vào cuối năm 2026.
Ông Lee Seung-jin, Trưởng bộ phận Kinh doanh Toàn cầu, nói: “Việc đăng ký bệnh nhân đầu tiên và chính thức bắt đầu điều trị, tiêm thuốc trong thử nghiệm giai đoạn 3 tại Mỹ là một cột mốc quan trọng để tiến vào thị trường toàn cầu”, đồng thời nhấn mạnh: “Cùng lúc đó, các nhóm bác sĩ chuyên khoa chỉnh hình hàng đầu và có uy tín tại Mỹ đang thể hiện mức độ quan tâm rất cao đối với kết quả tái tạo sụn thông qua quá trình tái cấu trúc và tái thiết mô sau phẫu thuật Cartistem”.
