HLB Innovation informó este día 23 de que, a partir de los datos de la fase 1 en Estados Unidos de su candidato de nueva generación de células T con receptor quimérico de antígeno (CAR-T) para cánceres hematológicos, «SynKIR-310», abrirá una etapa para evaluar la seguridad y la tolerabilidad con dosis más altas.
Verismo Therapeutics, filial estadounidense de HLB Innovation, ha iniciado recientemente el reclutamiento y el registro de pacientes para la cohorte 3 de la fase 1. Por cohorte se entiende el grupo de pacientes que recibe la misma dosis.
El ensayo se desarrolla en varios hospitales de Estados Unidos con pacientes con linfoma no hodgkiniano de células B recidivante o refractario. Incluye a pacientes que han recaído tras recibir un CAR-T dirigido a CD19 y abarca tanto a pacientes con experiencia previa en CAR-T como a quienes no la tienen.
En su diseño inicial, el ensayo contemplaba un aumento de dosis en dos etapas, cohorte 1 y cohorte 2. La toxicidad limitante de dosis (DLT, por sus siglas en inglés) se refiere a efectos adversos graves que impiden seguir elevando la dosis. Al no observarse esta toxicidad hasta la cohorte 2, la empresa, tras consultarlo con la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), modificó el diseño del ensayo para añadir las cohortes 3 y 4.
La cohorte 3, cuyo registro de pacientes ya ha comenzado, evalúa una dosis superior al rango que se utiliza habitualmente en los CAR-T comerciales existentes. La empresa prevé determinar, a partir de los resultados de las cohortes 3 y 4, la dosis recomendada que se utilizará en la futura fase 2.
En los tratamientos CAR-T, el aumento de la dosis puede elevar también el riesgo de efectos adversos como el síndrome de liberación de citocinas (CRS) o la neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias (ICANS). Por ello, el objetivo central de este ensayo es comprobar si la seguridad se mantiene incluso cuando SynKIR-310 se administra a dosis más altas.
SynKIR-310 incorpora la plataforma KIR-CAR de Verismo. Esta tecnología está diseñada para evitar que las células T se activen en exceso cuando no hay diana, con el objetivo de reducir la inmunotoxicidad y el agotamiento celular.
Verismo tiene previsto presentar este año, en congresos internacionales, los resultados intermedios hasta la cohorte 2. Anteriormente, en abril, en la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer (AACR 2026), dio a conocer el caso de un paciente septuagenario con linfoma folicular que, sin CRS grave ni ICANS, alcanzó una remisión completa a los 28 días de la administración y mantuvo la remisión durante más de seis meses.
Un representante de HLB Innovation afirmó: «Tras la divulgación de los datos clínicos iniciales, el interés de los profesionales sanitarios y de los pacientes por SynKIR-310 ha aumentado, lo que está acelerando aún más el registro de pacientes».
