HLB Innovation ngày 23 cho biết sẽ chuyển sang giai đoạn đánh giá độ an toàn và khả năng dung nạp ở mức liều cao hơn, dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 tại Mỹ của ứng viên CAR-T (tế bào T thụ thể kháng nguyên dạng khảm) thế hệ mới điều trị ung thư máu “SynKIR-310”.
Verismo Therapeutics, công ty con tại Mỹ của HLB Innovation, gần đây bắt đầu tuyển và đăng ký bệnh nhân tham gia cohort 3 của thử nghiệm giai đoạn 1. Cohort là nhóm bệnh nhân được dùng cùng một mức liều.
Thử nghiệm đang được triển khai tại nhiều bệnh viện ở Mỹ trên bệnh nhân u lympho không Hodgkin tế bào B tái phát/kháng trị. Nghiên cứu bao gồm cả bệnh nhân tái phát sau khi đã điều trị CAR-T nhắm CD19 trước đó, đồng thời tuyển cả nhóm đã từng và chưa từng điều trị CAR-T.
Ban đầu, thử nghiệm được thiết kế theo lộ trình tăng liều qua hai bước là cohort 1 và cohort 2. Độc tính giới hạn liều (DLT) là các tác dụng phụ nghiêm trọng đến mức khiến việc tăng liều trở nên khó khăn. Khi không ghi nhận DLT đến cohort 2, công ty đã trao đổi với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) và điều chỉnh thiết kế thử nghiệm theo hướng bổ sung thêm cohort 3 và cohort 4.
Cohort 3, hiện đã bắt đầu đăng ký bệnh nhân, là giai đoạn đánh giá mức liều cao hơn phạm vi thường dùng ở các thuốc CAR-T thương mại hiện nay. Công ty dự kiến sẽ xác định liều khuyến nghị sử dụng trong thử nghiệm giai đoạn 2 trong tương lai, dựa trên kết quả của cohort 3 và 4.
Với thuốc CAR-T, khi tăng liều, nguy cơ tác dụng phụ như hội chứng giải phóng cytokine (CRS) hoặc độc tính thần kinh (ICANS) cũng có thể tăng lên. Vì vậy, trọng tâm của thử nghiệm lần này là xác nhận liệu độ an toàn có được duy trì ngay cả khi dùng SynKIR-310 ở mức liều cao hơn hay không.
SynKIR-310 áp dụng nền tảng KIR-CAR của Verismo. Công nghệ này được thiết kế để tế bào T không bị hoạt hóa quá mức khi không có mục tiêu, hướng tới giảm độc tính miễn dịch và tình trạng kiệt sức của tế bào.
Verismo dự kiến sẽ công bố kết quả trung gian đến cohort 2 tại một hội nghị khoa học quốc tế trong năm nay. Trước đó, tại Hội nghị thường niên Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Mỹ (AACR 2026) hồi tháng 4, đơn vị này đã công bố một trường hợp: một bệnh nhân u lympho nang ngoài 70 tuổi tham gia cohort 1 đạt lui bệnh hoàn toàn sau 28 ngày dùng thuốc mà không gặp CRS nặng hay ICANS, đồng thời duy trì lui bệnh trên 6 tháng.
Một đại diện của HLB Innovation nói: “Sau khi công bố dữ liệu lâm sàng ban đầu, sự quan tâm của đội ngũ y tế và bệnh nhân đối với SynKIR-310 tăng lên, khiến tiến độ đăng ký bệnh nhân được đẩy nhanh hơn nữa”.
