强生（J&J）将投入超过1万亿韩元，押注一项新路径：无需将患者免疫细胞取出体外进行复杂加工，而是在体内直接将其转化为用于治疗的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）细胞。公司希望借此缩短现有CAR-T疗法制作周期、降低成本，并把适应证拓展至自身免疫性疾病。
行业消息显示，当地时间30日，J&J与赛尔生物医学公司签署协议，双方将共同开发面向免疫介导疾病的“体内（in vivo·因维沃）CAR-T”治疗药物。该技术不再在体外加工患者免疫细胞，而是在体内直接将其转化为CAR-T细胞。J&J支付的首付款为7亿8500万美元（约1万1100亿韩元）。
首付款中包含用于获取赛尔股权的4亿6500万美元（约6600亿韩元）。根据研发成果，赛尔最多还可额外获得1亿4000万美元（约2000亿韩元）。此外，J&J还获得一项独家权利：未来如行使期权，可支付25亿8000万美元（约3万7000亿韩元）收购赛尔。
CAR-T是一种疗法：向免疫细胞T细胞植入遗传指令，使其识别并攻击与疾病相关的特定细胞。传统方式需要从患者体内采集T细胞，在外部设施中进行改造与扩增培养后再回输。由于必须为每位患者单独制备治疗产品，准备周期长、成本高；且在给药前可能需要进行降低体内免疫细胞的预处理，这是其局限之一。
赛尔的体内CAR-T技术则把上述细胞加工过程“搬到”患者体内完成。其做法是：将携带治疗所需遗传信息的环状核糖核酸（RNA）技术“Endless RNA（eRNA）”装载到靶向纳米颗粒上递送至T细胞，并诱导其在一定时间内生成CAR（嵌合抗原受体）蛋白。赛尔还利用人工智能（AI）同时设计RNA及其运输载体。
双方将首先以自身免疫性疾病为目标，开发赛尔的领先体内CAR-T项目。该技术被设计为让T细胞清除表达CD19蛋白的B细胞。其目标是在显著减少参与自身免疫性疾病的异常B细胞后，使免疫系统重新恢复平衡，从而让症状消失或在稳定状态下长期维持缓解。此后，双方还计划共同发掘面向其他免疫介导疾病的后续项目。
赛尔称，在临床前研究中，其候选物不仅在血液中，而且在骨髓、淋巴结等组织中也显著降低了B细胞水平。若体内方式最终被开发为实际治疗药物，有望减少按患者定制的细胞制备流程及预处理负担，从而较现有CAR-T为更多患者提供治疗机会。不过，这仍是公司提出的研发目标，实际临床获益仍需在以人为对象的研究中加以验证。
目前公开的研究结果仍停留在临床前阶段，给人用药后的安全性与治疗效果尚未得到确认。J&J计划将赛尔的RNA与纳米颗粒技术，与自身的临床开发以及生产、商业化能力相结合，扩大包括自身免疫性疾病在内的免疫介导疾病治疗药物产品组合。
