Johnson & Johnson (J&J) dự kiến rót hơn 1 nghìn tỷ won vào công nghệ tạo tế bào CAR-T (tế bào T thụ thể kháng nguyên dạng khảm) trực tiếp trong cơ thể, thay vì phải đưa tế bào miễn dịch của bệnh nhân ra ngoài để xử lý qua nhiều công đoạn. Mục tiêu là khắc phục những hạn chế của liệu pháp CAR-T hiện nay vốn tốn thời gian sản xuất và chi phí cao, đồng thời mở rộng ứng dụng sang điều trị bệnh tự miễn.
Ngày 30 (giờ địa phương), các nguồn tin trong ngành cho biết J&J đã ký thỏa thuận đồng phát triển liệu pháp “CAR-T in vivo (in vivo·invivo)” nhắm tới các bệnh do miễn dịch trung gian với SAIL Biomedicines. Công nghệ này hướng tới việc chuyển đổi tế bào miễn dịch thành CAR-T ngay trong cơ thể, thay vì xử lý tế bào bên ngoài. Khoản thanh toán ban đầu do J&J chi trả là 785 triệu USD (khoảng 1.110 tỷ won).
Trong khoản thanh toán ban đầu, có 465 triệu USD (khoảng 660 tỷ won) nhằm bảo đảm nắm giữ cổ phần của SAIL. Tùy theo kết quả phát triển, SAIL có thể nhận thêm tối đa 140 triệu USD (khoảng 200 tỷ won). J&J cũng giành được quyền độc quyền mua lại SAIL: nếu thực hiện quyền chọn trong tương lai, J&J có thể thâu tóm SAIL với khoản chi trả 2,58 tỷ USD (khoảng 3.700 tỷ won).
CAR-T là phương pháp điều trị đưa “chỉ dẫn di truyền” vào tế bào T — một loại tế bào miễn dịch — để chúng nhận diện và tấn công các tế bào cụ thể liên quan đến bệnh. Với cách làm hiện nay, bác sĩ phải lấy tế bào T từ bệnh nhân, thao tác và nuôi cấy tại cơ sở bên ngoài rồi truyền trở lại. Do phải tạo thuốc riêng cho từng bệnh nhân, thời gian chuẩn bị kéo dài và chi phí cao; ngoài ra, trước khi truyền có thể cần tiền xử trí nhằm làm giảm tế bào miễn dịch trong cơ thể.
Công nghệ CAR-T in vivo của SAIL đưa các công đoạn xử lý tế bào này vào ngay trong cơ thể bệnh nhân. Cách làm là đưa công nghệ RNA (axit ribonucleic) dạng cấu trúc vòng mang tên “Endless RNA (eRNA)” — chứa thông tin di truyền cần cho điều trị — lên các hạt nano đích, chuyển tới tế bào T và kích thích chúng tạo protein CAR (thụ thể kháng nguyên dạng khảm) trong một khoảng thời gian nhất định. SAIL cũng ứng dụng trí tuệ nhân tạo (AI) để đồng thiết kế RNA và hệ dẫn truyền vận chuyển RNA.
Trước mắt, hai bên sẽ phát triển chương trình CAR-T in vivo chủ lực của SAIL cho các bệnh tự miễn. Công nghệ này được thiết kế để tế bào T loại bỏ tế bào B mang protein CD19. Mục tiêu là sau khi làm giảm mạnh các tế bào B bất thường liên quan đến bệnh tự miễn, hệ miễn dịch có thể tái lập cân bằng, từ đó duy trì lâu dài tình trạng lui bệnh (thuyên giảm) — khi triệu chứng biến mất hoặc ổn định. Sau đó, hai bên dự kiến tiếp tục tìm kiếm các chương trình kế tiếp nhắm tới những bệnh do miễn dịch trung gian khác.
SAIL cho biết trong nghiên cứu tiền lâm sàng, ứng viên của hãng đã làm giảm mạnh tế bào B không chỉ trong máu mà còn ở các mô như tủy xương và hạch bạch huyết. Nếu phương pháp in vivo được phát triển thành thuốc điều trị thực tế, việc giảm gánh nặng quy trình sản xuất tế bào theo từng bệnh nhân và giảm nhu cầu tiền xử trí có thể giúp mở rộng cơ hội điều trị cho nhiều bệnh nhân hơn so với CAR-T hiện nay. Tuy nhiên, đây là mục tiêu phát triển do công ty đưa ra; lợi ích lâm sàng thực tế cần được xác nhận qua nghiên cứu trên người.
Các kết quả nghiên cứu được công bố hiện mới dừng ở giai đoạn tiền lâm sàng, nên độ an toàn và hiệu quả điều trị khi dùng cho người vẫn chưa được xác nhận. J&J dự kiến kết hợp công nghệ RNA·hạt nano của SAIL với năng lực phát triển lâm sàng, sản xuất và thương mại hóa của mình để mở rộng danh mục điều trị các bệnh do miễn dịch trung gian, bao gồm cả bệnh tự miễn.
