患者の免疫細胞を体外に取り出して複雑に加工することなく、体内で直接、治療用CAR-T（キメラ抗原受容体T細胞）細胞へ変換する技術に、ジョンソン・エンド・ジョンソン（J&J）が1兆ウォン超を投じます。製造期間が長くコストも高い従来のCAR-T治療の制約を抑え、自己免疫疾患の治療にも応用する狙いです。
30日（現地時間）、業界関係者によると、J&Jはセイル・バイオメディシンズと、免疫介在疾患を対象とする「体内（in vivo・インビボ）CAR-T」治療薬の共同開発契約を結びました。患者の免疫細胞を体外で加工する代わりに、体内で直接CAR-T細胞へ変換する技術です。J&Jが支払う初期金額は7億8500万ドル（約1兆1100億ウォン）です。
初期支払いには、セイルの持ち分確保のための4億6500万ドル（約6600億ウォン）が含まれます。セイルは開発成果に応じて最大1億4000万ドル（約2000億ウォン）を追加で受け取る可能性があります。J&Jは、将来オプションを行使する場合、25億8000万ドル（約3兆7000億ウォン）を支払い、セイルを買収できる独占権も確保しました。
CAR-Tは、免疫細胞であるT細胞に、疾患に関連する特定の細胞を見つけて攻撃するよう遺伝的指示を組み込む治療法です。従来の方法では、患者からT細胞を採取し、外部施設で操作・培養した後に再投与する必要があります。患者ごとに治療薬を個別に作製するため準備期間が長く費用も高いほか、投与前に体内の免疫細胞を減らす前処置が必要となる場合がある点が課題です。
セイルのインビボCAR-T技術は、こうした細胞加工の工程を患者の体内で行います。治療に必要な遺伝情報を含む環状構造のリボ核酸（RNA）技術「エンドレスRNA（eRNA）」を標的ナノ粒子に搭載してT細胞へ届け、一定期間CAR（キメラ抗原受容体）タンパク質を作らせるよう誘導する仕組みです。セイルは、RNAとそれを運ぶ送達体を一体で設計する際に人工知能（AI）も活用しています。
両社はまず、自己免疫疾患を対象に、セイルの主要なインビボCAR-Tプログラムを開発します。この技術は、T細胞がCD19タンパク質を持つB細胞を除去するよう設計されています。自己免疫疾患に関与する異常なB細胞を大幅に減らしたうえで免疫系が再びバランスを取り戻し、症状が消失する、または安定した状態である寛解を長期間維持することが目標です。その後、他の免疫介在疾患を狙った後続プログラムも共同で発掘する計画です。
セイルは前臨床研究で、自社候補物質が血液だけでなく、骨髄やリンパ節などの組織でもB細胞を大幅に減少させたとしています。インビボ方式が実際の治療薬として開発されれば、患者ごとの細胞製造工程や前処置の負担を減らし、従来のCAR-Tより多くの患者に治療機会を提供できる可能性があります。ただし、これは企業側が示した開発目標であり、実際の臨床的利点はヒトを対象とした研究で確認する必要があります。
現在公表されている研究結果は前臨床段階にとどまっており、ヒトに投与した場合の安全性と治療効果はまだ確認されていません。J&Jは、セイルのRNA・ナノ粒子技術に自社の臨床開発および生産・商業化の能力を組み合わせ、自己免疫疾患をはじめとする免疫介在疾患の治療薬ポートフォリオを拡大する方針です。
