昂科尼克治疗公司于24日宣布，其抗癌新药候选物‘奈苏帕利’已被美国食品药品监督管理局（FDA）指定为小细胞肺癌（SCLC）的稀有药物（ODD）。
奈苏帕利在2021年已获得FDA对胰腺癌的ODD指定，并在2025年获得对胃癌的ODD指定。随着小细胞肺癌的加入，公司认为奈苏帕利再次确认了其作为多癌种抗癌治疗新药的潜力。
FDA根据美国稀有疾病法，审查满足条件的情况、治疗可能性的医学依据及其开发必要性等，授予ODD地位。获得ODD地位后，可以在获批后享有7年的独占权。
据昂科尼克治疗公司介绍，小细胞肺癌因其快速增殖、早期转移和高复发率而被归类为典型的难治性癌症。在一次治疗后复发时，治疗选择有限，长期生存率的提高仍然是一个挑战。
奈苏帕利是一种同时抑制‘PARP（聚ADP-核糖聚合酶）’和‘坦基拉酶（TNKS）’的双重作用机制的物质。PARP是参与DNA单链损伤修复的酶，而坦基拉酶被认为是同时调节体内多条信号传导通路（如Wnt·Hippo等）的酶。
昂科尼克治疗公司的相关人士表示：“小细胞肺癌在治疗过程中依赖于DNA损伤反应，并且Wnt或Hippo等某些信号传导通路的活性被报告为升高，因此奈苏帕利能够有效阻止这一点，获得FDA的良好评价，期待能为复发及治疗耐药性的小细胞肺癌患者提供新的治疗选择。”
