Onconic Therapeutics a annoncé le 24 que son candidat médicament anticancéreux ‘Nesuparib’ a été désigné comme médicament rare (ODD) par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le cancer du poumon à petites cellules (SCLC).
Nesuparib avait déjà reçu la désignation ODD de la FDA pour le traitement du cancer du pancréas en 2021 et pour le cancer de l'estomac en 2025. Avec l'ajout du cancer du poumon à petites cellules, la société a évalué que Nesuparib a de nouveau confirmé son potentiel en tant que nouveau médicament anticancéreux pour plusieurs types de cancer.
La FDA attribue le statut ODD en examinant les critères d'éligibilité, les preuves médicales concernant la possibilité de traitement et la nécessité de développement qui en découle, sur la base de la loi américaine sur les maladies rares. L'obtention du statut ODD permet d'obtenir des droits exclusifs pendant 7 ans après l'autorisation.
Selon Onconic Therapeutics, le cancer du poumon à petites cellules est classé comme un cancer difficile à traiter en raison de sa prolifération rapide, de ses métastases précoces et de son taux de récidive élevé. Les options de traitement sont limitées en cas de récidive après le traitement initial, et l'amélioration du taux de survie à long terme reste un défi.
Nesuparib est une substance qui possède un mécanisme d'action double en inhibant simultanément ‘PARP (poly(ADP-ribose) polymérase)’ et ‘tankyrase (TNKS)’. PARP est une enzyme impliquée dans la réparation des dommages à l'ADN à simple brin, tandis que tankyrase est connue pour réguler simultanément plusieurs voies de signalisation dans l'organisme (Wnt, Hippo, etc.).
Un représentant d'Onconic Therapeutics a déclaré : “Le cancer du poumon à petites cellules est signalé comme ayant une dépendance à la réponse aux dommages de l'ADN pendant le processus de traitement, avec une augmentation de l'activité de certaines voies de signalisation comme Wnt ou Hippo. Étant donné que Nesuparib a reçu une bonne évaluation de la FDA pour sa capacité à bloquer efficacement cela, nous espérons qu'il pourra offrir une nouvelle option de traitement pour les patients atteints de cancer du poumon à petites cellules récidivant et résistant au traitement.”
