Onconic Therapeutics đã thông báo vào ngày 24 rằng ứng cử viên thuốc chống ung thư của họ, ‘Nesuparib’, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chỉ định là thuốc hiếm (ODD) cho ung thư phổi tế bào nhỏ (SCLC).
Nesuparib đã từng được FDA chỉ định ODD cho ung thư tụy vào năm 2021 và ung thư dạ dày vào năm 2025. Việc bổ sung ung thư phổi tế bào nhỏ đã một lần nữa xác nhận khả năng của Nesuparib như một loại thuốc điều trị ung thư đa khối u, theo đánh giá của công ty.
FDA cấp ODD dựa trên việc xem xét các yêu cầu và bằng chứng y tế về khả năng điều trị cũng như nhu cầu phát triển liên quan. Khi có được vị thế ODD, có thể nhận được quyền độc quyền trong 7 năm sau khi được cấp phép.
Theo Onconic Therapeutics, ung thư phổi tế bào nhỏ được phân loại là một loại ung thư khó chữa do sự phát triển nhanh chóng, di căn sớm và tỷ lệ tái phát cao. Khi tái phát sau điều trị ban đầu, các lựa chọn điều trị bị hạn chế và việc cải thiện tỷ lệ sống lâu dài vẫn là một thách thức.
Nesuparib là một chất có cơ chế tác động kép, ức chế đồng thời ‘PARP (Poly ADP-ribose polymerase)’ và ‘Tankyrase (TNKS)’. PARP là enzyme tham gia vào việc sửa chữa tổn thương DNA đơn sợi, trong khi Tankyrase được biết đến là enzyme điều chỉnh nhiều con đường truyền tín hiệu trong cơ thể (như Wnt, Hippo, v.v.).
Đại diện của Onconic Therapeutics cho biết: “Ung thư phổi tế bào nhỏ được báo cáo là có sự gia tăng hoạt động của một số con đường truyền tín hiệu như Wnt hoặc Hippo cùng với sự phụ thuộc vào phản ứng tổn thương DNA trong quá trình điều trị. Chúng tôi hy vọng rằng Nesuparib, có thể ngăn chặn hiệu quả điều này và đã nhận được đánh giá tốt từ FDA, sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân ung thư phổi tế bào nhỏ tái phát và kháng điều trị.”
