オンコニックセラピューティクスは、自社の抗癌新薬候補物質である『ネスパリブ』が小細胞肺癌(SCLC)に対して米国食品医薬局(FDA)から希少医薬品(ODD)に指定されたと24日に発表した。
ネスパリブは、2021年に膵臓癌、2025年に胃癌治療薬としてFDAからODD指定を受けている。これに小細胞肺癌が追加されることで、ネスパリブが多癌種抗癌治療新薬としての可能性を再確認されたと会社側は評価している。
FDAは米国の希少疾患法に基づき、要件の充足状況や治療可能性に関する医学的根拠、及びそれに伴う開発の必要性などを検討しODD地位を付与している。ODD地位を取得すると、承認後7年間の独占権が与えられる。
オンコニックセラピューティクスによると、小細胞肺癌は急速な増殖と早期転移、高い再発率のため、代表的な難治癌に分類される。一次治療後の再発時には治療選択肢が限られており、長期生存率の改善が依然として課題として残っている疾患である。
ネスパリブは『PARP(ポリADPリボースポリメラーゼ)』と『タンキラーゼ(TNKS)』などを同時に阻害する二重作用方式を持つ物質である。PARPはDNA単鎖の損傷修復に関与する酵素であり、タンキラーゼは生体内の複数の信号伝達経路(Wnt・Hippoなど)を同時に調節する酵素として知られている。
オンコニックセラピューティクスの関係者は「小細胞肺癌は治療過程でDNA損傷反応依存性とともにWntまたはHippoなどの一部信号伝達経路の活性が高まることが報告されている」と述べ、「これを効果的に阻止できるネスパリブがFDAから良い評価を受けたことから、再発及び治療抵抗性小細胞肺癌患者に新たな治療選択肢を提供できることが期待される」と語った。
