BaiGenCell đã thành công trong việc thương mại hóa liệu pháp tế bào NK/T với ứng viên thuốc mới ‘VT-EBV-N’ và dự kiến sẽ nộp đơn xin cấp phép có điều kiện trong năm nay.
Ngày 27, theo thông tin từ ngành dược sinh học, BaiGenCell đã nhận được báo cáo kết quả cuối cùng (CSR) sau 2 năm rưỡi kể từ khi hoàn thành việc tiêm thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 của VT-EBV-N. Chất này là một liệu pháp tế bào tinh khiết được nuôi cấy từ tế bào T độc tế bào (CTL) trong cơ thể, và được phát triển cho u lympho NK/T có độ ác tính cao trong số các loại u lympho không Hodgkin.
Ngày 24, BaiGenCell đã công bố rằng tỷ lệ sống không bệnh trong 2 năm (DFS) của giai đoạn 2 của VT-EBV-N đạt 95%, có ý nghĩa thống kê so với nhóm đối chứng (77,58%) được tiêm tế bào đơn nhân ngoại vi tự thân (PBMC). Cụ thể, trong số 21 người được tiêm VT-EBV-N, chỉ có 1 người tái phát và không có trường hợp tử vong nào được báo cáo. Trong khi đó, trong nhóm đối chứng, có 6 người tái phát hoặc tiến triển bệnh và 2 người tử vong trong số 25 người.
Chỉ số thứ cấp được thiết lập cho VT-EBV-N là tỷ lệ sống toàn bộ (OS) có giá trị (đạt được khi dưới 0,05) là 0,0580, do đó không đạt được ý nghĩa thống kê.
BaiGenCell cho rằng việc duy trì tỷ lệ sống 100% trong nhóm thử nghiệm đã giúp nâng cao xu hướng sống so với nhóm đối chứng.
Như vậy, quy trình lâm sàng của VT-EBV-N kéo dài khoảng 30 năm đã kết thúc. VT-EBV-N là chất đã được thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 từ năm 1998 cho bệnh nhân u lympho NK/T. Dựa trên dữ liệu này, liệu pháp lâm sàng thương mại của chất này đã có thể tiến thẳng vào giai đoạn 2 mà không cần giai đoạn 1.
Quy trình tiêm thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 của VT-EBV-N đã kết thúc vào tháng 9 năm 2023. Thông thường, khi kết thúc thử nghiệm lâm sàng cho một loại thuốc mới, dữ liệu kết quả sẽ được công bố trong vòng 6 tháng, nhưng trong trường hợp của VT-EBV-N, do đặc điểm của bệnh, dữ liệu 2 năm là cần thiết như đã thiết lập chỉ số chính. Do đó, việc công bố kết quả đã mất nhiều thời gian hơn.
BaiGenCell dự kiến sẽ nộp đơn xin xem xét nhanh cho Cục An toàn Thực phẩm và Dược phẩm trong nửa đầu năm nay dựa trên kết quả của giai đoạn 2 của VT-EBV-N, và hoàn tất đơn xin cấp phép có điều kiện trong nửa cuối năm. Mục tiêu là sẽ cùng đối tác Boryung đưa chất này ra thị trường vào năm 2027. Nếu VT-EBV-N thành công trong việc thương mại hóa, nó sẽ trở thành liệu pháp tế bào đầu tiên trong lĩnh vực u lympho NK/T.
Một quan chức trong ngành phát triển liệu pháp tế bào cho biết: “Nếu tiêu chí chính đã đạt được, thì về nguyên tắc, việc không đạt tiêu chí thứ cấp không ngăn cản việc cấp phép, đặc biệt là trong trường hợp bệnh có nhu cầu chưa được đáp ứng cao.”
Trong khi đó, BaiGenCell cũng đang xem xét việc tạo ra doanh thu từ VT-EBV-N trước khi cấp phép thông qua việc áp dụng luật về “An toàn và hỗ trợ cho y học tái sinh tiên tiến và dược phẩm sinh học tiên tiến (Luật sinh học tái sinh tiên tiến)”.
Trước đây, ngay cả khi thuốc được cấp phép cho mục đích điều trị và được tiêm trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, tất cả chi phí đều do công ty chịu. Nghiên cứu lâm sàng của VT-EBV-N cũng tương tự. Tuy nhiên, đối với các công ty phát triển dược phẩm sinh học tiên tiến, họ phải chi tiền để thực hiện nghiên cứu lâm sàng nhằm thu thập dữ liệu.
Tuy nhiên, theo luật sinh học tái sinh tiên tiến được sửa đổi vào tháng 2 năm ngoái, nếu được cấp phép cho mục đích điều trị cho bệnh nhân hiếm gặp, khó chữa hoặc nặng, có thể yêu cầu bồi thường cho các chi phí liên quan. Tuy nhiên, phải vượt qua sự xem xét của hội đồng thẩm định do Bộ Y tế và Cục An toàn Thực phẩm và Dược phẩm thành lập.
Đại diện của BaiGenCell cho biết: “Có vẻ như thời gian thẩm định kéo dài vì đây là phần đầu tiên được áp dụng theo luật sinh học tái sinh tiên tiến đã được sửa đổi.” Ông cũng cho biết: “Chúng tôi hy vọng sẽ có kết quả trong nửa đầu năm, nhưng không thể đảm bảo điều đó.”
