Baijensel telah berhasil dalam uji klinis komersialisasi kandidat obat terapi sel NK/T ‘VT-EBV-N’ dan mengumumkan rencana untuk mengajukan izin bersyarat tahun ini.
Menurut industri farmasi dan bioteknologi pada tanggal 27, Baijensel telah menerima laporan hasil akhir (CSR) setelah menyelesaikan pengobatan fase 2 VT-EBV-N setelah dua setengah tahun. Zat ini adalah terapi sel murni yang dihasilkan dari pemisahan dan kultur sel T sitotoksik (CTL) dalam tubuh, dan dikembangkan untuk limfoma NK/T yang memiliki tingkat keganasan tinggi di antara limfoma non-Hodgkin.
Pada tanggal 24, Baijensel mengumumkan bahwa indikator utama fase 2 VT-EBV-N, yaitu ‘Tingkat Kelangsungan Hidup Tanpa Penyakit (DFS) selama 2 tahun’ adalah 95%, yang menunjukkan signifikansi statistik dibandingkan dengan kelompok kontrol yang menerima ‘Sel Mononuklear Darah Tepi (PBMC)’ (77,58%). Secara spesifik, dari 21 pasien yang menerima pengobatan VT-EBV-N, 1 orang mengalami kekambuhan dan tidak ada kasus kematian yang dilaporkan. Sebaliknya, di kelompok kontrol, dari 25 orang, terdapat 6 orang yang mengalami kekambuhan atau perkembangan penyakit dan 2 orang yang meninggal.
Indikator sekunder yang ditetapkan untuk VT-EBV-N, yaitu ‘Tingkat Kelangsungan Hidup Total (OS)’ memiliki nilai (dapat dipenuhi jika kurang dari 0,05) sebesar 0,0580, sehingga tidak memenuhi signifikansi statistik.
Baijensel menginterpretasikan bahwa 100% kelangsungan hidup yang dipertahankan di kelompok percobaan membantu meningkatkan kecenderungan kelangsungan hidup dibandingkan dengan kelompok kontrol.
Dengan demikian, prosedur klinis VT-EBV-N yang berlangsung selama sekitar 30 tahun telah mencapai akhir. VT-EBV-N adalah zat yang telah dicoba dalam uji klinis fase 1 oleh peneliti sejak tahun 1998 untuk pasien limfoma NK/T. Berdasarkan data ini, uji klinis komersial zat tersebut dapat langsung memasuki fase 2 tanpa fase 1.
Prosedur pengobatan fase 2 VT-EBV-N telah berakhir pada bulan September 2023. Secara umum, setelah uji klinis obat baru selesai, data hasil biasanya diumumkan dalam waktu 6 bulan, tetapi dalam kasus VT-EBV-N, karena karakteristik penyakit, data yang diperlukan adalah data setelah 2 tahun seperti yang ditetapkan pada indikator utama. Oleh karena itu, dijelaskan bahwa waktu yang dibutuhkan untuk menghasilkan hasil lebih lama.
Baijensel berencana untuk mengajukan permohonan peninjauan cepat kepada Badan Pengawas Obat dan Makanan (BPOM) pada paruh pertama tahun ini berdasarkan hasil fase 2 VT-EBV-N, dan menyelesaikan pengajuan izin bersyarat pada paruh kedua tahun ini. Mereka menargetkan untuk memasarkan zat tersebut bersama mitra mereka, Boeung, paling cepat pada tahun 2027. Jika VT-EBV-N berhasil dalam komersialisasi, itu akan menjadi terapi sel pertama di bidang limfoma NK/T.
Seorang sumber dari industri pengembangan terapi sel menyatakan, "Jika indikator utama telah tercapai, secara prinsip, meskipun indikator sekunder tidak terpenuhi, ada banyak kasus di mana izin tidak terhalang," dan menambahkan, "Terutama dalam kasus penyakit dengan permintaan yang tidak terpenuhi tinggi, lebih banyak pintu terbuka. "
Sementara itu, Baijensel juga mempertimbangkan untuk menghasilkan pendapatan melalui VT-EBV-N sebelum izin pemasaran dengan memanfaatkan sistem Undang-Undang tentang Keamanan dan Dukungan Obat Biologis dan Terapi Regeneratif (Undang-Undang Biologis Regeneratif).
Dulu, meskipun obat diberikan dalam tahap uji klinis peneliti untuk tujuan pengobatan, semua biaya harus ditanggung oleh perusahaan. Uji klinis peneliti untuk VT-EBV-N juga sama. Meskipun demikian, dari sudut pandang perusahaan pengembang obat biologis, mereka harus mengeluarkan biaya untuk melakukan uji klinis peneliti untuk mendapatkan data.
Namun, menurut Undang-Undang Biologis Regeneratif yang direvisi pada bulan Februari tahun lalu, jika disetujui untuk tujuan pengobatan bagi pasien dengan penyakit langka dan parah, biaya terkait dapat ditagih. Namun, harus melewati penilaian dari komite peninjau yang dibentuk oleh Kementerian Kesehatan dan Badan Pengawas Obat dan Makanan.
Seorang perwakilan Baijensel menyatakan, "Karena ini adalah bagian yang pertama kali diterapkan berdasarkan Undang-Undang Biologis Regeneratif yang direvisi, sepertinya proses penilaiannya memakan waktu lebih lama," dan menambahkan, "Kami berharap hasilnya keluar pada paruh pertama tahun ini, tetapi tidak bisa dijamin."
