أعلنت بايجنسل أنها ستقدم طلب ترخيص مشروط هذا العام بعد نجاحها في المرحلة السريرية التجارية لعقار العلاج الخلوي الجديد "VT-EBV-N" لعلاج سرطان الغدد اللمفاوية NK/T.
وفقًا لصناعة الأدوية الحيوية في 27 من الشهر، حصلت بايجنسل على التقرير النهائي (CSR) بعد مرور عامين ونصف على انتهاء المرحلة الثانية من التجارب السريرية لعقار VT-EBV-N. هذه المادة هي علاج خلوي نقي يتم زراعته من خلايا T السامة للخلايا (CTL) في الجسم، وقد تم تطويرها لعلاج سرطان الغدد اللمفاوية NK/T عالي الخباثة.
في 24 من الشهر، أعلنت بايجنسل أن المؤشر الأول للمرحلة الثانية من VT-EBV-N، وهو "معدل البقاء بدون مرض لمدة عامين (DFS)", بلغ 95%، مما حقق دلالة إحصائية مقارنة بمجموعة التحكم التي تلقت "خلايا الدم المحيطية أحادية النواة (PBMC)" (77.58%). بشكل محدد، من بين 21 مريضًا تلقوا العلاج بـ VT-EBV-N، عانى شخص واحد من الانتكاس، ولم يتم الإبلاغ عن أي حالات وفاة. بينما في مجموعة التحكم، كان هناك 6 حالات انتكاس أو تقدم في المرض و2 حالات وفاة من بين 25 شخصًا.
المؤشر الثاني المحدد لـ VT-EBV-N، وهو "معدل البقاء الكلي (OS)", لم يحقق الدلالة الإحصائية حيث كانت قيمته 0.0580 (يجب أن تكون أقل من 0.05 لتحقيق الدلالة).
تفسر بايجنسل أن الحفاظ على 100% من البقاء في المجموعة التجريبية ساعد في زيادة الاتجاه الإيجابي للبقاء مقارنة بمجموعة التحكم.
وبذلك، انتهت إجراءات التجارب السريرية لعقار VT-EBV-N التي استمرت حوالي 30 عامًا. تم بدء المرحلة الأولى من التجارب السريرية لعقار VT-EBV-N على مرضى سرطان الغدد اللمفاوية NK/T منذ عام 1998. استنادًا إلى هذه البيانات، تمكنت المادة من الدخول مباشرة إلى المرحلة الثانية من التجارب السريرية دون الحاجة إلى المرحلة الأولى.
انتهت إجراءات التجارب السريرية للمرحلة الثانية من VT-EBV-N في سبتمبر 2023. عادةً، يتم الإعلان عن نتائج التجارب السريرية للأدوية الجديدة خلال 6 أشهر بعد الانتهاء، ولكن في حالة VT-EBV-N، كان من الضروري وجود بيانات لمدة عامين كما هو محدد في المؤشر الأول بسبب طبيعة المرض. ولهذا السبب، استغرق الأمر وقتًا أطول للإعلان عن النتائج.
تخطط بايجنسل لتقديم طلب مراجعة سريعة إلى إدارة الغذاء والدواء في النصف الأول من هذا العام بناءً على نتائج المرحلة الثانية من VT-EBV-N، ثم إكمال طلب الترخيص المشروط في النصف الثاني من العام. الهدف هو طرح المادة في السوق مع شريكها بوريون بحلول عام 2027. إذا نجح VT-EBV-N في تحقيق النجاح التجاري النهائي، فسيكون أول علاج خلوي في مجال سرطان الغدد اللمفاوية NK/T.
قال أحد المسؤولين في صناعة تطوير العلاجات الخلوية: "إذا تم تحقيق المؤشر الأول، فهناك العديد من الحالات التي لا تمنع الترخيص حتى لو لم يتم تحقيق المؤشر الثاني"، مضيفًا: "خصوصًا في حالة الأمراض ذات الطلب غير الملبى العالي، فإن الأبواب تبقى مفتوحة أكثر".
من ناحية أخرى، تفكر بايجنسل في استخدام نظام "قانون الأدوية الحيوية المتقدمة" لإنشاء إيرادات من خلال VT-EBV-N قبل الحصول على الترخيص.
في الماضي، حتى لو تم الموافقة على الأدوية لأغراض علاجية وتم إعطاؤها في مرحلة التجارب السريرية، كان يتعين على الشركة تحمل جميع التكاليف. كان الأمر نفسه بالنسبة لتجارب VT-EBV-N. ومع ذلك، كان على شركات تطوير الأدوية الحيوية أن تنفق الأموال لإجراء التجارب السريرية للحصول على البيانات.
لكن وفقًا لقانون الأدوية الحيوية المتقدمة المعدل في فبراير من العام الماضي، تم تعديل القوانين للسماح بتحميل التكاليف إذا تم الموافقة على الأدوية لأغراض علاج المرضى النادرين أو الشديدين. ومع ذلك، يجب أن تمر عبر لجنة المراجعة التي شكلتها وزارة الصحة والرعاية الاجتماعية وإدارة الغذاء والدواء.
قال مسؤول في بايجنسل: "يبدو أن المراجعة تستغرق وقتًا أطول لأنها جزء من القانون المعدل الذي يتم تطبيقه لأول مرة"، مضيفًا: "نتوقع أن تظهر النتائج في النصف الأول من العام، لكن لا يمكننا التأكيد على ذلك".
