バイジェンセルがNK/T細胞治療新薬候補物質「VT-EBV-N」の商業化臨床に成功し、年内に条件付き承認申請を予告している。
27日、製薬バイオ業界によると、バイジェンセルはVT-EBV-N臨床2相投与を終えてから2年半が経過し、最終結果報告書（CSR）を受領した。この物質は体内の細胞毒性T細胞（CTL）を分離培養した純粋な細胞治療薬であり、非ホジキンリンパ腫の中でも悪性度が高いNK/Tリンパ腫を適応症として開発された。
24日、バイジェンセルはVT-EBV-N臨床2相の一次指標である「2年無病生存率（DFS）」が95%であり、「自己末梢血単核細胞（PBMC）」を投与した対照群（77.58%）に対して統計的有意性を確保したと公表した。具体的には、VT-EBV-N投与者21名のうち1名が再発し、死亡例は報告されていない。一方、対照群では25名中再発または疾患進行者（6名）と死亡者（2名）がそれぞれ出た。
VT-EBV-Nの二次指標として設定された「全生存率（OS）」は、その値（0.05以下で達成）が0.0580であり、統計的有意性を確保できなかった。
バイジェンセルは試験群で100%の生存が維持されたことについて、数値的に対照群に対する生存傾向を高めるのに寄与したとの解釈を示している。
これにより、約30年にわたるVT-EBV-Nの臨床手続きは一段落した。VT-EBV-Nは1998年からNK/Tリンパ腫患者を対象に研究者臨床1相が試みられた物質である。このデータを基に、当該物質の商業用臨床は1相なしで2相に直ちに進むことができた。
VT-EBV-Nの臨床2相投与手続きは2023年9月に終了した。通常、新薬に関する臨床が終了すると6ヶ月以内にその結果データが発表されるが、VT-EBV-Nの場合、疾患特性上、一次指標を設定したように2年経過データが必須のケースであった。このため、結果を出すまでに時間がかかったとの説明である。
バイジェンセルはVT-EBV-Nの臨床2相結果を基に、今年上半期中に食品医薬品安全処に迅速審査を申請し、下半期に条件付き承認申請を完了する計画である。早ければ2027年にパートナー企業であるボリョンと共に当該物質を市販することを目指している。VT-EBV-Nが商業化に最終的に成功すれば、NK/Tリンパ腫分野で初の細胞治療薬として名を連ねることになる。
細胞治療薬開発業界のある関係者は「一次指標が達成された場合、原則として二次指標が未達でも承認を妨げない事例が多い」とし、「特に未充足需要が高い疾患の場合、さらに扉を開いている」と説明した。
一方、バイジェンセルは「先端再生医療及び先端バイオ医薬品の安全及び支援に関する法律（先端再生バイオ法）」制度を活用し、市販承認前にVT-EBV-Nを通じて売上を創出する方策も考慮している。
過去には治療目的で承認され、研究者臨床段階で薬剤が投与されても、その費用をすべて会社が負担しなければならなかった。VT-EBV-Nの研究者臨床も同様であった。それにもかかわらず、先端バイオ医薬品開発企業の立場ではデータ確保のために費用を支出しながら研究者臨床を実施しなければならなかった。
しかし、昨年2月に改正された先端再生バイオ法によれば、希少難治性・重症患者対象の治療目的で承認される場合、諸費用を請求できるように調整された。ただし、保健福祉部と食品医薬品安全処などが構成した審査委員会の審査を通過しなければならない。
バイジェンセルの関係者は「改正された先端再生バイオ法に基づいて初めて適用される部分であるため、審査が長引いているようだ」とし、「上半期中にその結果が出ることを期待しているが、断言はできない」と述べた。
