Biogencell успешно завершила коммерческие клинические испытания кандидата на новый препарат для лечения NK/T клеточной терапии «VT-EBV-N», а также анонсировала подачу заявки на условное разрешение в этом году.
27 числа, согласно данным фармацевтической и биотехнологической отрасли, Biogencell получила окончательный отчет (CSR) спустя два с половиной года после завершения клинических испытаний 2 фазы для VT-EBV-N. Это вещество является чистым клеточным препаратом, полученным путем выделения и культивирования цитотоксических Т-клеток (CTL), и разрабатывается для лечения высокозлокачественной NK/T лимфомы среди неходжкинских лимфом.
24 числа Biogencell сообщила, что первичный показатель 2 фазы клинических испытаний VT-EBV-N, «двухлетняя безболезненная выживаемость (DFS)», составил 95%, что обеспечило статистическую значимость по сравнению с контрольной группой, получившей «автологичные периферические мононуклеарные клетки (PBMC)» (77,58%). Конкретно, из 21 пациента, получившего VT-EBV-N, 1 человек рецидивировал, и случаев смерти не было зарегистрировано. В то же время в контрольной группе из 25 человек было зафиксировано 6 рецидивов или прогрессирования заболевания и 2 случая смерти.
Вторичный показатель VT-EBV-N, «общая выживаемость (OS)», составил 0,0580, что не обеспечило статистическую значимость (не менее 0,05).
Biogencell интерпретирует, что 100% выживаемость в экспериментальной группе помогла повысить тенденцию выживаемости по сравнению с контрольной группой.
Таким образом, клинические процедуры VT-EBV-N, продолжавшиеся около 30 лет, подошли к концу. VT-EBV-N — это вещество, для которого с 1998 года проводились клинические испытания 1 фазы на пациентах с NK/T лимфомой. На основе этих данных коммерческие клинические испытания могли сразу перейти ко 2 фазе без 1 фазы.
Процедура клинических испытаний 2 фазы VT-EBV-N завершилась в сентябре 2023 года. Обычно, после завершения клинических испытаний нового препарата, результаты данных публикуются в течение 6 месяцев, однако в случае VT-EBV-N, из-за особенностей заболевания, как и было установлено для первичного показателя, данные за 2 года были обязательными. Поэтому на публикацию результатов потребовалось больше времени.
Biogencell планирует на основе результатов клинических испытаний 2 фазы VT-EBV-N подать заявку на быстрое рассмотрение в Управление по контролю за продуктами и лекарствами в первой половине этого года, а затем завершить подачу заявки на условное разрешение во второй половине года. Цель состоит в том, чтобы в 2027 году совместно с партнером Boehringer запустить этот препарат в продажу. Если VT-EBV-N успешно выйдет на рынок, он станет первым клеточным препаратом в области NK/T лимфомы.
Один из представителей отрасли разработки клеточных препаратов отметил: «Если первичный показатель достигнут, то в принципе, даже если вторичный показатель не достигнут, это не является препятствием для получения разрешения, особенно в случае заболеваний с высоким неудовлетворенным спросом».
Тем временем, Biogencell также рассматривает возможность получения дохода от VT-EBV-N до получения разрешения на продажу, используя систему «Закон о передовой регенеративной медицине и безопасности и поддержке передовых биофармацевтических препаратов».
Ранее, даже если препарат был одобрен для лечения и применялся на стадии клинических испытаний, все расходы несли компании. Исследования клинических испытаний VT-EBV-N также были такими же. Тем не менее, для компаний, разрабатывающих передовые биофармацевтические препараты, необходимо было тратить средства на проведение клинических испытаний для получения данных.
Однако согласно измененному закону о передовой регенеративной медицине, который вступил в силу в феврале прошлого года, в случае одобрения для лечения редких, трудноизлечимых и тяжелых пациентов, теперь можно выставлять счета за все расходы. Однако необходимо пройти проверку комиссии, составленной Министерством здравоохранения и социального обеспечения и Управлением по контролю за продуктами и лекарствами.
Представитель Biogencell отметил: «Поскольку это первая применяемая часть измененного закона о передовой регенеративной медицине, проверка, похоже, занимает больше времени», и добавил: «Мы надеемся получить результаты в первой половине года, но не можем гарантировать это».
