キメラ抗原受容体（CAR-T）療法の開発を手がけるキュロセルは15日、同社が独自に開発した血液がん治療薬「リムカト（一般名アンバルカプタゲン・オトルユーセル）」の第2相臨床試験結果が、血液学専門誌《Blood（Blood）》に掲載されたと発表しました。
同社は「今回の論文掲載は、キュロセルが自社で構築してきた次世代CAR-Tの研究開発力が、グローバルな学術の場で検証されたという点で意義が大きい」としています。
《Blood》は米国血液学会が発行する血液学分野の代表的な国際学術誌で、白血病、リンパ腫、多発性骨髄腫など血液がん領域の主要な研究成果が掲載される、世界最高権威の学術誌の一つとされています。
グローバル製薬企業や研究機関が血液がんおよび細胞・遺伝子治療分野の主要な臨床成果を確認する中核的な学術チャネルであることから、同社は今回の掲載について、キュロセルのCAR-T技術がグローバル市場で注目され得る学術的基盤の確保につながったと位置づけています。
論文には、リムカトの第2相試験（CRC01）の結果が詳細に収載されました。独立審査委員会（IRC）の評価基準で、リムカトは客観的奏効率（ORR）75.3%、完全寛解率（CR）67.1%を記録しました。客観的奏効率は、治療後に腫瘍サイズが一定基準以上縮小した患者の割合を指します。安全性の面でも、グレード3以上のサイトカイン放出症候群（CRS）の発現率は8.9%、神経毒性（NE）の発現率は3.8%となり、高い治療効果と毒性管理の可能性を併せて示しました。
キム・ゴンス代表は「キュロセルが独自に開発してきた次世代CAR-T技術と臨床開発力が、世界水準で検証されたという点で非常に意義深い」と述べ、「今回の掲載を契機に、今後はグローバル製薬企業との戦略的パートナーシップ、技術移転（L/O）および共同開発の機会拡大を積極的に推進していく」と語りました。
一方、リムカトは今年4月、食品医薬品安全処から製造販売承認を取得した、国内初のCAR-T治療薬です。
