肺动脉高压治疗新药「Winrevair」（通用名：索他西普）在韩国的健康保险适用进程久拖未决。相关学会和患者团体要求政府启动新的“100天快速准入”机制。
韩国肺高压学会、韩国肺动脉高压患者会、韩国先天性心脏病患者会、韩国罕见·难治性疾病联合会12日发布联合声明，敦促保健福祉部与韩国MSD将Winrevair从既有的“许可-评估-谈判并行试点项目”转入“罕见病治疗药物快速准入试点项目”，并尽快推进。
上述团体表示，Winrevair自申请纳入健康保险给付以来已过去550天，但至今仍未进入健康保险审查评价院药品给付评价委员会的议程。团体方面指出，尽管该药已被纳入旨在加快向患者供应新药的试点项目，但给付流程并未因此提速。
Winrevair于2024年12月被纳入“许可-评估-谈判并行试点项目”。该项目不再按食品医药品安全处许可、审查评价院给付评估、国民健康保险公团药价谈判的顺序依次推进，而是将部分流程并行处理，以期提前完成健康保险登记。
在上述程序推进过程中，Winrevair于2025年7月23日在韩国获批。不过，距今已一年多，其是否适用健康保险仍未作出决定。
既有试点项目久拖不决…转向“100天”机制
学会与患者团体提出的替代方案，是政府今年引入的罕见病治疗药物快速准入试点项目。
该试点的核心是压缩罕见病治疗药物进入健康保险所需时间：部分成本效果性评估可在给付适用后，基于实际使用结果再行评估；药价与总体药费谈判则通过事先约定的合同条件简化流程。
政府目标是将目前约240天的登记周期缩短至最长100天以内。保健福祉部自7月起征集参与企业与药品，申请截至本月31日。征集结束后，将综合替代药物有无、疾病严重程度、对健康保险财政的影响、稳定治疗保障计划等因素，在不超过5个范围内遴选试点药品。
不过，Winrevair不会自动进入新的试点项目。制药企业需先提出参与申请，并接受政府审查。这也是此次联合声明中，相关团体除向福祉部提出诉求外，也要求Winrevair供应方韩国MSD推动制度转换的原因。
上述团体在声明中表示，“虽然已被纳入以快速登记为目标的试点项目，但给付长期延迟”，并要求“应将Winrevair列为新快速准入项目的优先审查对象”。
瞄准肺血管本身的新疗法
肺动脉高压是一种罕见病，由于将血液从心脏输送至肺部的肺动脉变窄、血管壁增厚，肺血管阻力升高。随着病情进展，右心为将血液泵入肺部将承受更大负荷，最终可能发展为右心衰竭。
尽管治疗效果较过去有所改善，但患者仍面临无法充分使用所需药物的问题。疾病管理厅今年2月发布的韩国肺动脉高压患者随访调查显示，患者1年生存率为96%，3年生存率为87%。联合使用多种治疗药物的患者比例在3年后也增加至一半。但 按推荐标准接受治疗的患者仅约占四分之一。在3年随访时点，该比例也仅为26%。疾病管理厅解释称，健康保险给付标准等韩国国内医疗环境，可能会限制对所需治疗药物的积极使用。
Winrevair之所以受到关注，在于其作用机制不同于既有药物。现有肺动脉高压治疗药物主要聚焦于扩张肺血管、改善血流。Winrevair通过调节“Activin信号”，影响构成肺血管壁的细胞过度增殖并导致血管增厚的过程。也就是说，它不仅仅是扩张血管，而是介入肺血管本身发生异常改变的过程。
在韩国，该药获批用于与既有肺动脉高压治疗药物联合使用，作为改善世界卫生组织（WHO）功能分级II~III期成人患者运动能力的治疗药物。
国际Ⅲ期临床试验「STELLAR」纳入了323名正在接受既有治疗的肺动脉高压患者。24周后，6分钟步行距离的改善幅度在索他西普给药组较安慰剂组多40.8m。包括至死亡或临床恶化所需时间在内的主要次要终点指标也得到改善。
不过，与安慰剂组相比，索他西普给药组更常报告鼻出血、头晕、毛细血管扩张、血红蛋白升高、血小板减少、血压升高等不良反应。治疗期间需要通过血液检查等进行安全性管理。
学会与患者团体在此次声明中还要求，除Winrevair外，也应同步改善其他在韩国引入较晚或给付范围受限的肺高压治疗药物的可及性。
