Почему новый препарат от лёгочной артериальной гипертензии Winrevair не включают в систему возмещения уже 550 дней — и требуют «ускоренной регистрации за 100 дней»

Профильные научные общества и пациентские организации потребовали применить к новому препарату для лечения лёгочной артериальной гипертензии Winrevair (МНН сотатерцепт) государственную систему «ускоренного включения за 100 дней» на фоне затянувшегося решения о его возмещении по медицинскому страхованию.

Корейское общество по лёгочной гипертензии, Корейская ассоциация пациентов с лёгочной артериальной гипертензией, Корейская ассоциация пациентов с врождёнными пороками сердца и Корейская федерация редких и трудноизлечимых заболеваний 12-го числа распространили совместное заявление. В нём они призвали Министерство здравоохранения и социального обеспечения, а также MSD Korea перевести Winrevair из действующего «пилотного проекта параллельного прохождения этапов регистрации—оценки—переговоров» в «пилотный проект ускоренного включения в перечень препаратов для лечения редких заболеваний» и продвигать его в рамках этой схемы.

Как отмечают организации, с момента подачи заявки на включение Winrevair в систему возмещения по медицинскому страхованию прошло 550 дней, однако вопрос до сих пор не вынесен на рассмотрение Комитета по оценке лекарственного возмещения при Службе оценки и экспертизы медицинского страхования. По их словам, несмотря на отбор в пилотный проект, который задумывался как механизм более быстрого обеспечения пациентов новыми препаратами, фактическая процедура возмещения не ускоряется.

В декабре 2024 года Winrevair включили в перечень препаратов «пилотного проекта параллельного прохождения этапов регистрации—оценки—переговоров». Эта схема ускоряет включение в систему медицинского страхования за счёт одновременного проведения части процедур вместо последовательного прохождения разрешения Министерства по безопасности пищевых продуктов и лекарственных средств, оценки возмещения в Службе оценки и экспертизы медицинского страхования и переговоров о цене с Национальной службой медицинского страхования.

В рамках этой процедуры Winrevair получил разрешение в Республике Корея 23 июля 2025 года. Однако по состоянию на сегодняшний день, спустя более года, решение о применении медицинского страхования так и не принято.

Задержка прежнего пилотного проекта… теперь — схема «100 дней»

В качестве альтернативы научное общество и пациентские организации указали на пилотный проект ускоренного включения препаратов для лечения редких заболеваний, который правительство внедрило в этом году.

Его ключевая цель — сократить время, необходимое для включения препаратов для лечения редких заболеваний в систему медицинского страхования. Часть оценки экономической эффективности проводится повторно уже после начала возмещения — на основе фактических результатов применения, а в переговорах по цене и общим расходам на лекарственные средства используются заранее согласованные условия контракта, что упрощает процедуру.

Правительство намерено сократить срок включения, который сейчас составляет около 240 дней, максимум до 100 дней. Министерство здравоохранения и социального обеспечения с июля принимает заявки от компаний и по препаратам для участия; подать их можно до 31-го числа текущего месяца. После завершения отбора власти оценят наличие альтернативных препаратов, тяжесть заболевания, влияние на бюджет медицинского страхования, планы по обеспечению стабильного лечения и другие факторы и выберут препараты для пилотного проекта — в пределах пяти позиций.

При этом Winrevair не попадёт в новый пилотный проект автоматически. Производитель должен подать заявку на участие, после чего потребуется государственная экспертиза. Поэтому в совместном заявлении организации потребовали перехода на новую схему не только от министерства, но и от MSD Korea, поставляющей Winrevair.

Организации заявили: «Препарат уже был отобран в пилотный проект, нацеленный на ускоренное включение, однако возмещение затягивается на длительный срок», и потребовали «рассматривать Winrevair в приоритетном порядке как объект нового проекта ускоренного включения».

Новый подход, нацеленный на сами лёгочные сосуды

Лёгочная артериальная гипертензия — редкое заболевание, при котором лёгочные артерии, по которым кровь поступает из сердца в лёгкие, сужаются, стенки сосудов утолщаются, а сопротивление лёгочных сосудов повышается. По мере прогрессирования болезни правым отделам сердца приходится работать с большей нагрузкой, чтобы прокачивать кровь в лёгкие, что в итоге может привести к правожелудочковой недостаточности.

Хотя результаты лечения стали лучше, проблема недостаточного применения необходимых препаратов сохраняется. Согласно опубликованному в феврале этого года Агентством по контролю и профилактике заболеваний Республики Корея исследованию наблюдения за пациентами с лёгочной артериальной гипертензией в стране, 1-летняя выживаемость составила 96%, 3-летняя — 87%. Доля пациентов, получающих одновременно несколько видов терапии, через три года выросла до половины. Однако число пациентов, получивших лечение в соответствии с рекомендованными критериями, ограничилось примерно одним из четырёх. На отметке трёхлетнего наблюдения этот показатель составлял 26%. Агентство пояснило, что корейские условия оказания медицинской помощи, включая критерии возмещения по медицинскому страхованию, могут ограничивать активное применение необходимых препаратов.

Причина, по которой Winrevair привлекает внимание, — иной механизм действия по сравнению с существующими препаратами. Традиционные средства при лёгочной артериальной гипертензии в основном направлены на расширение лёгочных сосудов и улучшение кровотока. Winrevair регулирует «сигналинг активина», который участвует в процессе чрезмерного разрастания клеток, формирующих стенку лёгочных сосудов, и их утолщения. То есть препарат не ограничивается расширением сосудов, а вмешивается в сам процесс патологического изменения лёгочных сосудов.

В Республике Корея препарат одобрен как средство, применяемое совместно с существующими препаратами для лечения лёгочной артериальной гипертензии, для улучшения переносимости физической нагрузки у взрослых пациентов с функциональным классом II–III по классификации Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ).

В международном клиническом исследовании III фазы STELLAR участвовали 323 пациента с лёгочной артериальной гипертензией, уже получавшие базовую терапию. Через 24 недели прирост дистанции, которую пациент мог пройти за 6 минут, в группе сотатерцепта был на 40,8 м больше, чем в группе плацебо. Улучшились и ключевые вторичные конечные точки, включая показатель, учитывающий время до смерти или клинического ухудшения.

При этом по сравнению с группой плацебо чаще сообщалось о носовых кровотечениях, головокружении, телеангиэктазиях, повышении гемоглобина, снижении тромбоцитов, повышении артериального давления и других явлениях. Во время лечения требуется контроль безопасности, включая анализы крови.

В заявлении научное общество и пациентские организации потребовали улучшить доступность не только Winrevair, но и других препаратов для лечения лёгочной гипертензии, внедрение которых в Республике Корея задерживается или по которым объём возмещения ограничен.