Remboursement demandé depuis 550 jours… les sociétés savantes et des associations réclament l’inscription accélérée en 100 jours de Winrevair, nouveau traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire

Alors que l’application de l’assurance maladie au nouveau traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire « Winrevair » (substance active : sotatercept) s’éternise, des sociétés savantes et des associations de patients demandent que le nouveau dispositif gouvernemental d’« inscription accélérée en 100 jours » soit activé.

La Société coréenne de l’hypertension pulmonaire, l’Association coréenne des patients atteints d’hypertension artérielle pulmonaire, l’Association coréenne des patients atteints de cardiopathies congénitales et l’Alliance coréenne des maladies rares et incurables ont publié, le 12, une déclaration commune. Elles y exhortent le ministère de la Santé et du Bien-être et MSD Corée à faire basculer Winrevair du « projet pilote d’autorisation-évaluation-négociation en parallèle » vers le « projet pilote d’inscription accélérée des traitements des maladies rares », et à en poursuivre la mise en œuvre.

Les quatre organisations soulignent que 550 jours se sont écoulés depuis la demande de prise en charge par l’assurance maladie de Winrevair, sans que le dossier ait été inscrit à l’ordre du jour de la Commission d’évaluation du remboursement des médicaments de l’Agence d’examen et d’évaluation de l’assurance maladie (HIRA). Elles estiment que, bien que le médicament ait été retenu dans un projet pilote censé accélérer l’accès des patients aux nouveaux traitements, la procédure de remboursement n’a, dans les faits, pas gagné en rapidité.

Winrevair a été inclus, en décembre 2024, parmi les produits visés par le « projet pilote d’autorisation-évaluation-négociation en parallèle ». Ce dispositif vise à avancer la date d’inscription à l’assurance maladie en menant simultanément certaines étapes, au lieu de suivre successivement l’autorisation du ministère de la Sécurité des aliments et des médicaments (MFDS), l’évaluation du remboursement par la HIRA et la négociation du prix avec le Service national d’assurance maladie (NHIS).

Dans ce cadre, Winrevair a obtenu son autorisation en Corée le 23 juillet 2025. Toutefois, à ce jour, plus d’un an plus tard, la décision sur son application à l’assurance maladie n’a pas été prise.

Retards du projet pilote existant… place, cette fois, au dispositif « 100 jours »

La société savante et les associations de patients mettent désormais en avant une autre option : le projet pilote d’inscription accélérée des traitements des maladies rares, introduit par le gouvernement cette année.

L’enjeu central est de réduire le temps nécessaire à l’entrée des traitements des maladies rares dans l’assurance maladie. Une partie de l’évaluation médico-économique est réexaminée après l’application du remboursement, sur la base des résultats d’utilisation en conditions réelles, et les négociations sur le prix et sur la dépense totale de médicaments sont simplifiées en s’appuyant sur des conditions contractuelles fixées à l’avance.

L’objectif du gouvernement est de ramener le délai d’inscription, actuellement d’environ 240 jours, à un maximum de 100 jours. Le ministère de la Santé et du Bien-être recrute depuis juillet les entreprises et les médicaments participants, et les candidatures sont acceptées jusqu’au 31 de ce mois. Une fois l’appel à candidatures clos, les autorités sélectionneront, dans une limite de cinq, les médicaments du projet pilote en examinant l’existence d’alternatives thérapeutiques, la gravité de la maladie, l’impact sur les finances de l’assurance maladie et les plans garantissant un traitement stable, entre autres.

Winrevair n’intégrera toutefois pas automatiquement ce nouveau projet pilote. Le laboratoire doit déposer une demande de participation, puis passer l’examen des autorités. C’est pourquoi, dans leur déclaration commune, les organisations ont demandé un changement de dispositif non seulement au ministère, mais aussi à MSD Corée, qui fournit Winrevair.

« Bien qu’il ait déjà été retenu dans un projet pilote visant une inscription rapide, le remboursement est retardé sur une longue période », écrivent-elles, en demandant que « Winrevair soit considéré en priorité dans le nouveau dispositif d’inscription accélérée ».

Une nouvelle approche thérapeutique ciblant directement les vaisseaux pulmonaires

L’hypertension artérielle pulmonaire est une maladie rare dans laquelle les artères pulmonaires, qui acheminent le sang du cœur vers les poumons, se rétrécissent et la paroi vasculaire s’épaissit, augmentant ainsi les résistances vasculaires pulmonaires. À mesure que la maladie progresse, le cœur droit doit fournir un effort accru pour envoyer le sang vers les poumons, ce qui peut finalement conduire à une insuffisance cardiaque droite.

Si les résultats thérapeutiques se sont améliorés par rapport au passé, le problème de l’accès insuffisant aux traitements nécessaires demeure. Selon une enquête de suivi des patients atteints d’hypertension artérielle pulmonaire en Corée, publiée en février par l’Agence coréenne de contrôle et de prévention des maladies (KDCA), le taux de survie à un an était de 96 % et celui à trois ans de 87 %. Le nombre de patients utilisant plusieurs types de traitements en association a également augmenté, atteignant la moitié au bout de trois ans. Mais la proportion de patients ayant reçu un traitement conforme aux recommandations n’était que d’environ un sur quatre. Au point de suivi à trois ans, ce taux était encore de 26 %. La KDCA a expliqué que l’environnement médical en Corée, notamment les critères de remboursement de l’assurance maladie, peut limiter l’utilisation active des traitements nécessaires.

Winrevair se distingue par un mécanisme d’action différent de celui des traitements existants. Les traitements actuels de l’hypertension artérielle pulmonaire visent principalement à dilater les vaisseaux pulmonaires afin d’améliorer le flux sanguin. Winrevair régule le « signal activine », impliqué dans le processus par lequel les cellules constituant la paroi des vaisseaux pulmonaires prolifèrent excessivement et épaississent les vaisseaux. Il ne se limite donc pas à dilater les vaisseaux, mais intervient dans le processus même de transformation anormale des vaisseaux pulmonaires.

En Corée, il a été autorisé comme traitement, en association avec les traitements existants de l’hypertension artérielle pulmonaire, pour améliorer la capacité d’exercice chez les patients adultes classés II à III selon la classification fonctionnelle de l’Organisation mondiale de la santé (OMS).

L’essai clinique international de phase 3 « STELLAR » a inclus 323 patients atteints d’hypertension artérielle pulmonaire déjà sous traitement. Après 24 semaines, l’amélioration de la distance parcourue en 6 minutes était supérieure de 40,8 m dans le groupe sotatercept par rapport au groupe placebo. Les principaux critères secondaires, incluant le délai jusqu’au décès ou à l’aggravation clinique, se sont également améliorés.

En revanche, des épistaxis, des vertiges, des télangiectasies, une augmentation de l’hémoglobine, une diminution des plaquettes et une hausse de la pression artérielle ont été rapportées plus fréquemment que dans le groupe placebo. Un suivi de la sécurité, notamment par des analyses sanguines, est nécessaire pendant le traitement.

Dans cette déclaration, la société savante et les associations de patients ont également demandé d’améliorer l’accès, au-delà de Winrevair, à d’autres traitements de l’hypertension pulmonaire dont l’introduction en Corée est tardive ou dont le périmètre de remboursement est limité.