肺動脈性肺高血圧症の治療新薬「ウィンレブエア（成分名ソタターセプト）」の健康保険適用が進んでいないとして、関連学会と患者団体が、政府の新たな「100日迅速収載」制度の適用を求めました。
大韓肺高血圧学会と韓国肺動脈性肺高血圧症患者会、韓国先天性心疾患患者会、韓国希少・難治性疾患連合会は12日、共同声明を発表しました。ウィンレブエアについて、従来の「承認‐評価‐交渉並行 試行事業」から「希少疾患治療薬 迅速収載 試行事業」へ切り替えて進めるよう、保健福祉部とMSD Koreaに要請しました。
団体側は、ウィンレブエアが健康保険の償還を申請してから550日が経過したにもかかわらず、健康保険審査評価院の薬剤給付評価委員会の議題に上がっていないと指摘しました。新薬を患者により早く届けるための試行事業に選定されたのに、実際の償還手続きが進んでいないという主張です。
ウィンレブエアは2024年12月、「承認‐評価‐交渉並行 試行事業」の対象に含まれました。この事業は、食品医薬品安全処の承認、審査評価院の給付評価、国民健康保険公団の薬価交渉を順に踏む代わりに、一部の手続きを同時並行で進め、健康保険収載の時期を前倒しする制度です。
ウィンレブエアはこの手続きの下で、2025年7月23日に韓国で承認を取得しました。ただ、1年以上が経過した現在も、健康保険適用の可否は決まっていません。
従来の試行事業が停滞、今回は「100日」制度の適用を
学会と患者団体が代案として挙げたのは、政府が今年導入した希少疾患治療薬の迅速収載試行事業です。
希少疾患治療薬が健康保険に収載されるまでの期間短縮を狙います。一部の費用対効果評価は、償還適用後の実使用結果に基づいて再評価し、薬価および総薬剤費の交渉では、事前に定めた契約条件を活用して手続きを簡素化します。
政府は、現在約240日とされる収載期間を、最大100日以内に短縮することを目標に掲げています。保健福祉部は7月から参加企業と薬剤を募集しており、申請は今月31日まで受け付けます。公募終了後、代替薬の有無や疾患の重症度、健康保険財政への影響、安定的な治療確保の計画などを踏まえ、5件以内で試行事業の対象薬剤を選定します。
ただし、ウィンレブエアが自動的に新たな試行事業に入るわけではありません。製薬会社が参加を申請したうえで、政府の審査を受ける必要があります。共同声明で団体が、保健福祉部に加えて、ウィンレブエアを供給するMSD Koreaにも制度切り替えを求めたのはこのためです。
団体は「すでに迅速な収載を目標とする試行事業に選定されたにもかかわらず、償還が長期にわたり遅れている」としたうえで、「ウィンレブエアを新たな迅速収載事業の優先検討対象とすべきだ」と求めました。
肺血管そのものを標的にした新たな治療法
肺動脈性肺高血圧症は、心臓から肺へ血液を送る肺動脈が狭くなり、血管壁が厚くなることで肺血管抵抗が高まる希少疾患です。病気が進行すると、右心が肺へ血液を送るためにより大きな負担を抱え、最終的に右心不全につながる可能性があります。
治療成績は過去より改善しましたが、必要な薬剤を十分に使用できない問題は依然として残っています。疾病管理庁が今年2月に発表した国内の肺動脈性肺高血圧症患者の追跡調査によると、患者の1年生存率は96%、3年生存率は87%でした。複数の治療薬を併用する患者も、3年後には半数まで増えました。 しかし 推奨基準に合致する治療を受けた患者は4人に1人程度にとどまりました。 3年追跡時点でも、その割合は26%でした。疾病管理庁は、健康保険の償還基準など国内の医療環境が、必要な治療薬を積極的に使用するうえで制約になり得ると説明しました。
ウィンレブエアが注目される理由は、既存薬と作用機序が異なるためです。既存の肺動脈性肺高血圧症治療薬は主に、肺血管を拡張して血流を改善することに焦点を当てています。 ウィンレブエアは、肺血管壁を構成する細胞が過剰に増殖して血管が厚くなる過程に関与する「アクチビンシグナル」を調節します。 単に血管を広げるにとどまらず、肺血管そのものが異常に変化する過程に介入するものです。
韓国では、既存の肺動脈性肺高血圧症治療薬と併用し、世界保健機関（WHO）機能分類II～III段階の成人患者の運動能力を改善する治療薬として承認されました。
国際第3相臨床試験「STELLAR」には、既存治療を受けていた肺動脈性肺高血圧症患者323人が参加しました。24週後、6分間で歩ける距離の改善幅は、ソタターセプト投与群がプラセボ群より40.8m大きくなりました。死亡または臨床的悪化までの時間を含む主要な第2次評価項目も改善しました。
一方で、鼻出血やめまい、毛細血管拡張、ヘモグロビン増加、血小板減少、血圧上昇などが、プラセボ群より頻繁に報告されました。治療中は血液検査などによる安全性管理が必要です。
学会と患者団体は今回の声明で、ウィンレブエアに加え、韓国での導入が遅れている、または償還範囲が限定されている他の肺高血圧症治療薬についても、アクセスを併せて改善すべきだと求めました。
