Sau 550 ngày nộp hồ sơ xin chi trả, 4 tổ chức đề nghị đưa thuốc mới điều trị tăng áp động mạch phổi Winrevair vào cơ chế đăng ký nhanh 100 ngày

Việc áp dụng bảo hiểm y tế cho thuốc mới điều trị tăng áp động mạch phổi Winrevair (hoạt chất sotatercept) tiếp tục bị chậm trễ. Trước tình hình này, các hội chuyên môn và tổ chức bệnh nhân liên quan kêu gọi áp dụng cơ chế mới của chính phủ: “đăng ký nhanh trong 100 ngày”.

Hội Tăng áp phổi Hàn Quốc, Hội Bệnh nhân Tăng áp động mạch phổi Hàn Quốc, Hội Bệnh nhân Bệnh tim bẩm sinh Hàn Quốc và Liên đoàn Bệnh hiếm và khó chữa Hàn Quốc ngày 12 ra tuyên bố chung. Các tổ chức đề nghị Bộ Y tế và Phúc lợi và MSD Hàn Quốc chuyển Winrevair từ “chương trình thí điểm song song cấp phép–đánh giá–đàm phán” sang “chương trình thí điểm đăng ký nhanh thuốc điều trị bệnh hiếm”.

Các tổ chức cho biết, dù đã 550 ngày kể từ khi Winrevair nộp hồ sơ xin được chi trả bảo hiểm y tế, thuốc vẫn chưa được đưa vào chương trình nghị sự của Ủy ban Đánh giá chi trả thuốc thuộc Cơ quan Đánh giá và Thẩm định Bảo hiểm Y tế Hàn Quốc. Theo họ, dù thuốc đã được chọn vào chương trình thí điểm nhằm cung ứng thuốc mới nhanh hơn cho bệnh nhân, quy trình chi trả trên thực tế vẫn không được đẩy nhanh.

Winrevair được đưa vào diện “chương trình thí điểm song song cấp phép–đánh giá–đàm phán” vào tháng 12-2024. Chương trình này rút ngắn thời điểm đưa thuốc vào danh mục bảo hiểm y tế bằng cách tiến hành đồng thời một số thủ tục, thay vì thực hiện tuần tự việc cấp phép của Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm, đánh giá chi trả của Cơ quan Đánh giá và Thẩm định Bảo hiểm Y tế, và đàm phán giá thuốc của Cơ quan Bảo hiểm Y tế Quốc gia.

Trong quá trình thực hiện thủ tục này, Winrevair đã được cấp phép tại Hàn Quốc vào ngày 23-07-2025. Tuy nhiên, đến nay đã hơn một năm, việc có áp dụng bảo hiểm y tế hay không vẫn chưa được quyết định.

Chương trình thí điểm cũ bị chậm… lần này chuyển sang cơ chế “100 ngày”

Giải pháp thay thế mà hội chuyên môn và các tổ chức bệnh nhân hướng tới là chương trình thí điểm đăng ký nhanh thuốc điều trị bệnh hiếm mà chính phủ triển khai trong năm nay.

Trọng tâm của chương trình là rút ngắn thời gian để thuốc điều trị bệnh hiếm được đưa vào bảo hiểm y tế. Một phần đánh giá hiệu quả chi phí sẽ được đánh giá lại dựa trên kết quả sử dụng thực tế sau khi đã áp dụng chi trả; còn đàm phán giá thuốc và tổng chi phí thuốc sẽ đơn giản hóa thủ tục bằng cách sử dụng các điều kiện hợp đồng đã được ấn định trước.

Mục tiêu của chính phủ là rút ngắn thời gian đăng ký hiện khoảng 240 ngày xuống tối đa trong 100 ngày. Bộ Y tế và Phúc lợi từ tháng 7 đã bắt đầu tuyển chọn doanh nghiệp và thuốc tham gia, nhận hồ sơ đến hết ngày 31 trong tháng này. Sau khi kết thúc đợt mời đăng ký, cơ quan chức năng sẽ xem xét việc có thuốc thay thế hay không, mức độ nặng của bệnh, tác động đến quỹ bảo hiểm y tế, kế hoạch bảo đảm điều trị ổn định… để lựa chọn thuốc tham gia chương trình thí điểm trong phạm vi tối đa 5 loại.

Tuy vậy, Winrevair không tự động được đưa vào chương trình thí điểm mới. Doanh nghiệp dược phải nộp đơn tham gia và trải qua thẩm định của chính phủ. Vì vậy, trong tuyên bố chung lần này, các tổ chức không chỉ đề nghị Bộ Y tế và Phúc lợi mà còn yêu cầu MSD Hàn Quốc, đơn vị cung ứng Winrevair, chuyển đổi sang cơ chế mới.

Các tổ chức nhấn mạnh: “Dù đã được chọn vào chương trình thí điểm với mục tiêu đăng ký nhanh, việc chi trả vẫn bị trì hoãn kéo dài”, đồng thời yêu cầu “đưa Winrevair vào nhóm ưu tiên xem xét trong chương trình đăng ký nhanh mới”.

Liệu pháp mới nhắm trực tiếp vào mạch máu phổi

Tăng áp động mạch phổi là bệnh hiếm, xảy ra khi động mạch phổi đưa máu từ tim đến phổi bị hẹp và thành mạch dày lên, làm tăng sức cản mạch máu phổi. Khi bệnh tiến triển, tim phải (buồng tim phải) phải gánh tải lớn hơn để bơm máu lên phổi và cuối cùng có thể dẫn đến suy tim phải.

Dù kết quả điều trị đã cải thiện so với trước đây, vấn đề không thể sử dụng đầy đủ các thuốc cần thiết vẫn còn tồn tại. Theo khảo sát theo dõi bệnh nhân tăng áp động mạch phổi trong nước do Cơ quan Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh Hàn Quốc công bố vào tháng 2 năm nay, tỉ lệ sống sau 1 năm của bệnh nhân là 96%, tỉ lệ sống sau 3 năm là 87%. Số bệnh nhân dùng phối hợp nhiều loại thuốc điều trị cũng tăng lên đến một nửa sau 3 năm. Tuy nhiên số bệnh nhân được điều trị phù hợp với tiêu chuẩn khuyến cáo chỉ khoảng 1 trong 4 người. Ở mốc theo dõi 3 năm, tỉ lệ này vẫn là 26%. Cơ quan Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh Hàn Quốc giải thích rằng môi trường y tế trong nước, như tiêu chí chi trả của bảo hiểm y tế, có thể trở thành rào cản đối với việc sử dụng tích cực các thuốc điều trị cần thiết.

Winrevair được quan tâm vì cơ chế tác dụng khác với các thuốc hiện có. Các thuốc điều trị tăng áp động mạch phổi hiện nay chủ yếu tập trung vào việc làm giãn mạch máu phổi để cải thiện dòng máu. Winrevair điều hòa “tín hiệu activin”, yếu tố liên quan đến quá trình các tế bào cấu thành thành mạch máu phổi tăng sinh quá mức khiến mạch dày lên. Nghĩa là thuốc không chỉ dừng ở việc làm giãn mạch, mà còn can thiệp vào quá trình biến đổi bất thường của chính mạch máu phổi.

Tại Hàn Quốc, thuốc được cấp phép là liệu pháp dùng phối hợp với các thuốc điều trị tăng áp động mạch phổi hiện có nhằm cải thiện khả năng vận động ở bệnh nhân người lớn thuộc phân loại chức năng II–III của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO).

Thử nghiệm lâm sàng quốc tế giai đoạn 3 “STELLAR” có 323 bệnh nhân tăng áp động mạch phổi đang điều trị theo phác đồ hiện có tham gia. Sau 24 tuần, mức cải thiện quãng đường đi bộ trong 6 phút ở nhóm dùng sotatercept cao hơn nhóm giả dược 40.8m. Các chỉ số đánh giá phụ quan trọng, bao gồm thời gian đến khi tử vong hoặc xấu đi về mặt lâm sàng, cũng được cải thiện.

Tuy nhiên, các tác dụng không mong muốn như chảy máu mũi, chóng mặt, giãn mao mạch, tăng hemoglobin, giảm tiểu cầu, tăng huyết áp… được ghi nhận thường xuyên hơn so với nhóm giả dược. Trong quá trình điều trị, cần quản lý an toàn thông qua xét nghiệm máu…

Trong tuyên bố lần này, hội chuyên môn và các tổ chức bệnh nhân cũng yêu cầu cải thiện khả năng tiếp cận không chỉ với Winrevair mà còn với các thuốc điều trị tăng áp phổi khác đang chậm được đưa vào Hàn Quốc hoặc có phạm vi chi trả bị hạn chế.