一种会在心脏和肾脏等器官沉积异常蛋白、进而导致器官功能下降的罕见血液疾病——「免疫球蛋白轻链淀粉样变性」患者，治疗可及性有望进一步提升。
韩国杨森4日表示，自6月1日起，达雷妥尤单抗皮下注射（成分名：达雷妥尤单抗）与硼替佐米、环磷酰胺、地塞米松联合使用的四药联合方案（DVCd方案）已获得健康保险医保报销资格。报销对象为新确诊、且无多发性骨髓瘤相关症状的免疫球蛋白轻链淀粉样变性患者。
免疫球蛋白轻链淀粉样变性是一种由骨髓中的浆细胞产生异常免疫球蛋白轻链而引发的罕见病。当该蛋白沉积于心脏、肾脏、肝脏、神经等部位时，器官功能会逐步下降。早期常以乏力、气促、水肿、体重下降等常见症状表现，因此不少病例会出现诊断延迟。
若治疗延误，心脏与肾脏损伤可能进一步进展，导致预后恶化。因此，尽早对该疾病保持警惕，并在确诊后立即启动适当治疗至关重要。
随着此次纳入医保，对于新确诊且无多发性骨髓瘤相关症状（如溶骨性骨病、浆细胞瘤、骨髓内浆细胞≥60%、高钙血症等）的免疫球蛋白轻链淀粉样变性患者，在将DVCd方案作为一线治疗使用时可享受医保报销。给药周期共24个周期；自第7周期起，仅单独给予达雷妥尤单抗皮下注射。
治疗效果已在全球Ⅲ期临床试验「ANDROMEDA」研究中得到验证。中位随访11.4个月的结果显示，DVCd方案的血液学完全缓解率为53.3%，高于既往VCd方案的18.1%。血液学完全缓解指致病的异常轻链在血液中已充分降低的状态。
在反映器官功能恢复程度的指标上也出现差异。6个月时点评估显示，DVCd方案的心脏反应率为41.5%，肾脏反应率为53.0%；VCd方案组分别为22.2%和23.9%。
长期随访结果同样积极。18个月时点分析显示，DVCd方案的心脏与肾脏反应率均高于VCd方案。5年随访观察中，DVCd方案的血液学完全缓解率为59.5%，显著高于VCd方案组的19.2%。
免疫球蛋白轻链淀粉样变性属于患者人数不多的罕见病。尽管如此，健康保险仍决定承担相关费用，可视为对该治疗临床必要性与治疗价值的认可。
三星首尔医院血液肿瘤内科教授金基贤表示：「免疫球蛋白轻链淀粉样变性不仅是罕见病，而且症状缺乏特异性，因此很多患者在心脏或肾脏功能已受到相当程度损害后才开始治疗。」他补充说：「此次纳入医保有望扩大国内治疗选择，并有助于提高患者生存率。」
据韩国杨森介绍，包含达雷妥尤单抗皮下注射在内的DVCd方案，是国内在免疫球蛋白轻链淀粉样变性领域首个且截至目前唯一获批的治疗方案。该方案于2021年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并于2024年在韩国获得食品药品安全处批准。
随着此次纳入医保，患者的费用负担将得到缓解，也有望在实际诊疗现场提升治疗可及性。
