L’accès au traitement s’améliore pour les patients atteints d’une maladie hématologique rare, l’« amylose à chaînes légères », dans laquelle des protéines anormales s’accumulent dans le cœur et les reins et altèrent la fonction des organes.
Janssen Korea a annoncé, le 4, que la quadrithérapie associant Darzalex en injection sous-cutanée (dénomination commune internationale : daratumumab) au bortézomib, au cyclophosphamide et à la dexaméthasone (schéma DVCd) sera prise en charge par l’assurance maladie à compter du 1er juin. Le remboursement concerne les patients nouvellement diagnostiqués d’une amylose à chaînes légères ne présentant pas de symptômes liés au myélome multiple.
L’amylose à chaînes légères survient lorsque les plasmocytes de la moelle osseuse produisent des chaînes légères d’immunoglobulines anormales. Lorsque ces protéines s’accumulent dans le cœur, les reins, le foie ou les nerfs, la fonction des organes se dégrade progressivement. Au début, la maladie se manifeste par des symptômes fréquents — fatigue, essoufflement, œdèmes, perte de poids — ce qui retarde souvent le diagnostic.
Lorsque le traitement est tardif, les lésions cardiaques et rénales peuvent progresser et le pronostic se détériorer. Il est donc important de suspecter rapidement la maladie et d’instaurer un traitement approprié dès le diagnostic.
Avec cette prise en charge, les patients nouvellement diagnostiqués d’une amylose à chaînes légères sans signes de myélome multiple — tels qu’une maladie osseuse ostéolytique, un plasmocytome, une proportion de plasmocytes médullaires d’au moins 60 %, ou une hypercalcémie — pourront bénéficier du remboursement lorsqu’ils utilisent le schéma DVCd en traitement de première ligne. La durée d’administration est de 24 cycles au total. À partir du 7e cycle, Darzalex en injection sous-cutanée est administré en monothérapie.
L’efficacité du traitement a été confirmée dans l’essai clinique mondial de phase 3 « ANDROMEDA ». Après un suivi médian de 11,4 mois, le taux de réponse hématologique complète avec le schéma DVCd atteignait 53,3 %, contre 18,1 % avec le schéma VCd. La réponse hématologique complète correspond à une réduction suffisante, dans le sang, des chaînes légères anormales responsables de la maladie.
Des différences sont également apparues sur les indicateurs reflétant la récupération de la fonction des organes. À l’évaluation à 6 mois, le taux de réponse cardiaque était de 41,5 % et le taux de réponse rénale de 53,0 % avec le schéma DVCd. Dans le groupe VCd, ils s’établissaient respectivement à 22,2 % et 23,9 %.
Les résultats du suivi à long terme se sont aussi révélés positifs. À l’analyse à 18 mois, le schéma DVCd affichait des taux de réponse cardiaque et rénale supérieurs à ceux du schéma VCd. Au suivi sur 5 ans, le taux de réponse hématologique complète atteignait 59,5 %, nettement au-dessus des 19,2 % observés dans le groupe VCd.
L’amylose à chaînes légères touche un nombre limité de patients. La décision de l’assurance maladie de prendre en charge les coûts traduit néanmoins la reconnaissance de la nécessité clinique et de la valeur thérapeutique de ce traitement.
Kim Ki-hyun, professeur au service d’hémato-oncologie du Samsung Medical Center, à Seoul, a déclaré : « L’amylose à chaînes légères est une maladie rare et ses symptômes sont non spécifiques, si bien que l’on commence souvent le traitement après une atteinte déjà importante des fonctions cardiaque ou rénale. » Il a ajouté : « Cette prise en charge pourrait élargir les options thérapeutiques en Corée et contribuer à améliorer la survie des patients. »
Janssen Korea souligne que le schéma DVCd incluant Darzalex en injection sous-cutanée est, dans le domaine de l’amylose à chaînes légères, le premier traitement autorisé en Corée et, à ce jour, le seul. Il a été autorisé en 2021 par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, et a obtenu en Corée l’autorisation du ministère de la Sécurité des aliments et des médicaments (MFDS) en 2024.
Cette prise en charge permet d’alléger la charge financière des patients et d’améliorer l’accès au traitement dans la pratique clinique.
