Người mắc “amyloidosis chuỗi nhẹ”, bệnh huyết học hiếm gặp khiến protein bất thường tích tụ ở tim và thận làm suy giảm chức năng cơ quan, sẽ dễ tiếp cận điều trị hơn khi chi phí được bảo hiểm y tế chi trả.
Ngày 04-06, Janssen Korea cho biết từ 01-06, phác đồ phối hợp 4 thuốc (phác đồ DVCd) gồm Darzalex tiêm dưới da (hoạt chất daratumumab) dùng cùng bortezomib, cyclophosphamide và dexamethasone đã được áp dụng chi trả bảo hiểm y tế. Nhóm được hưởng quyền lợi là bệnh nhân amyloidosis chuỗi nhẹ mới được chẩn đoán, không có triệu chứng liên quan đến đa u tủy.
Amyloidosis chuỗi nhẹ phát sinh khi các tế bào tương bào trong tủy xương tạo ra chuỗi nhẹ immunoglobulin bất thường. Khi protein này tích tụ ở tim, thận, gan, thần kinh… chức năng cơ quan sẽ suy giảm dần. Ở giai đoạn đầu, bệnh thường biểu hiện bằng các triệu chứng phổ biến như mệt mỏi, khó thở, phù, sụt cân, nên không ít trường hợp bị chẩn đoán muộn.
Nếu điều trị chậm, tổn thương tim và thận có thể tiến triển khiến tiên lượng xấu đi. Vì vậy, việc sớm nghi ngờ bệnh và bắt đầu điều trị phù hợp ngay sau chẩn đoán là rất quan trọng.
Trong phạm vi chi trả lần này, bệnh nhân amyloidosis chuỗi nhẹ mới chẩn đoán, không có các biểu hiện liên quan đến đa u tủy như bệnh xương tiêu xương, u tương bào, tương bào trong tủy xương từ 60% trở lên, tăng calci máu… có thể được bảo hiểm chi trả khi dùng phác đồ DVCd làm điều trị bước một. Thời gian dùng thuốc là tổng cộng 24 chu kỳ. Từ chu kỳ 7, Darzalex tiêm dưới da được dùng đơn trị.
Hiệu quả điều trị được ghi nhận trong thử nghiệm lâm sàng pha 3 toàn cầu “ANDROMEDA”. Với kết quả theo dõi trung vị 11,4 tháng, tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn về huyết học của phác đồ DVCd đạt 53,3%, cao hơn mức 18,1% của phác đồ VCd trước đây. Đáp ứng hoàn toàn về huyết học nghĩa là chuỗi nhẹ bất thường gây bệnh đã giảm đủ nhiều trong máu.
Các chỉ số phản ánh mức độ hồi phục chức năng cơ quan cũng cho thấy khác biệt. Ở đánh giá mốc 6 tháng, tỷ lệ đáp ứng tim của phác đồ DVCd là 41,5%, tỷ lệ đáp ứng thận là 53,0%. Nhóm phác đồ VCd lần lượt là 22,2% và 23,9%.
Kết quả theo dõi dài hạn cũng tích cực. Ở phân tích mốc 18 tháng, phác đồ DVCd có tỷ lệ đáp ứng tim và thận cao hơn so với phác đồ VCd. Trong theo dõi 5 năm, tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn về huyết học đạt 59,5%, vượt xa mức 19,2% của nhóm VCd.
Amyloidosis chuỗi nhẹ là bệnh hiếm với số lượng bệnh nhân không nhiều. Dù vậy, việc bảo hiểm y tế quyết định chi trả chi phí được xem là sự ghi nhận nhu cầu lâm sàng và giá trị điều trị của phác đồ này.
Giáo sư Kim Ki-hyun, Khoa Nội huyết học - ung thư, Bệnh viện Samsung Seoul, nói: “Amyloidosis chuỗi nhẹ vừa là bệnh hiếm, vừa có triệu chứng không đặc hiệu nên nhiều trường hợp bắt đầu điều trị sau khi chức năng tim hoặc thận đã bị tổn thương đáng kể” và “việc áp dụng chi trả lần này có thể mở rộng lựa chọn điều trị trong nước và góp phần cải thiện tỷ lệ sống của bệnh nhân”.
Janssen Korea cho biết phác đồ DVCd có Darzalex tiêm dưới da là phác đồ điều trị đầu tiên tại Hàn Quốc trong lĩnh vực amyloidosis chuỗi nhẹ và đến nay vẫn là phác đồ duy nhất được cấp phép. Phác đồ này được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt năm 2021, và tại Hàn Quốc đã được Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt năm 2024.
Việc áp dụng chi trả lần này giúp giảm gánh nặng chi phí cho người bệnh và nâng cao khả năng tiếp cận điều trị trong thực hành khám chữa bệnh.
