La financiación pública ha rebajado el umbral de acceso al tratamiento para los pacientes con la rara enfermedad hematológica denominada «amiloidosis de cadenas ligeras», en la que se acumulan proteínas anómalas en el corazón y los riñones y se deteriora la función de los órganos.
Janssen Korea informó el día 4 de que, a partir del 1 de junio, la terapia combinada de cuatro fármacos (régimen DVCd), que utiliza Darzalex en inyección subcutánea (principio activo: daratumumab) junto con bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona, pasa a estar cubierta por el reembolso del seguro nacional de salud. La cobertura se aplica a pacientes con amiloidosis de cadenas ligeras de nuevo diagnóstico que no presentan síntomas relacionados con el mieloma múltiple.
La amiloidosis de cadenas ligeras es una enfermedad rara que aparece cuando las células plasmáticas de la médula ósea producen cadenas ligeras anómalas de inmunoglobulina. Si estas proteínas se acumulan en el corazón, los riñones, el hígado o los nervios, entre otros órganos, su función se va deteriorando de forma progresiva. En fases iniciales puede manifestarse con síntomas frecuentes como fatiga, falta de aire, edemas o pérdida de peso, por lo que no son pocos los casos en los que el diagnóstico se retrasa.
Si el tratamiento se demora, el daño cardíaco y renal puede progresar y empeorar el pronóstico. Por ello, es importante sospechar la enfermedad cuanto antes e iniciar un tratamiento adecuado inmediatamente después del diagnóstico.
Con esta inclusión en la financiación, los pacientes con amiloidosis de cadenas ligeras de nuevo diagnóstico sin manifestaciones asociadas al mieloma múltiple —como enfermedad ósea osteolítica, plasmocitoma, ≥60% de células plasmáticas en médula ósea o hipercalcemia— podrán beneficiarse del reembolso cuando utilicen el régimen DVCd como tratamiento de primera línea. La duración del tratamiento es de un total de 24 ciclos. A partir del ciclo 7, se administra Darzalex en inyección subcutánea en monoterapia.
La eficacia del tratamiento se confirmó en el ensayo clínico global de fase 3 «ANDROMEDA». Con un seguimiento mediano de 11,4 meses, la tasa de respuesta completa hematológica del régimen DVCd fue del 53,3%, superior al 18,1% del régimen VCd convencional. La respuesta completa hematológica significa que las cadenas ligeras anómalas que causan la enfermedad se han reducido lo suficiente en la sangre.
También se observaron diferencias en los indicadores que reflejan el grado de recuperación de la función orgánica. En la evaluación a los 6 meses, la tasa de respuesta cardíaca del régimen DVCd fue del 41,5% y la tasa de respuesta renal, del 53,0%. En el grupo con el régimen VCd, fueron del 22,2% y del 23,9%, respectivamente.
Los resultados del seguimiento a largo plazo también fueron positivos. En el análisis a los 18 meses, el régimen DVCd mostró tasas de respuesta cardíaca y renal más altas que el régimen VCd. En el seguimiento a 5 años, la tasa de respuesta completa hematológica fue del 59,5%, muy por encima del 19,2% del grupo con el régimen VCd.
La amiloidosis de cadenas ligeras es una enfermedad rara con pocos pacientes. Aun así, la decisión de que el seguro nacional de salud asuma el coste puede interpretarse como el reconocimiento de la necesidad clínica y del valor terapéutico de este tratamiento.
Kim Ki-hyun, profesor del Departamento de Hematología-Oncología del Samsung Medical Center, señaló: «La amiloidosis de cadenas ligeras, además de ser una enfermedad rara, presenta síntomas inespecíficos, por lo que en muchos casos se inicia el tratamiento después de que la función cardíaca o renal ya esté considerablemente dañada». Y añadió: «Esta inclusión en la financiación puede ampliar las opciones terapéuticas en el país y contribuir a mejorar la supervivencia de los pacientes».
Janssen Korea subrayó que el régimen DVCd que incluye Darzalex en inyección subcutánea es el primer tratamiento autorizado en el país en el ámbito de la amiloidosis de cadenas ligeras y, hasta la fecha, el único. Obtuvo la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en 2021, y en Corea logró la aprobación del Ministerio de Seguridad de Alimentos y Medicamentos (MFDS) en 2024.
Con esta inclusión en la financiación, se ha reducido la carga económica de los pacientes y se ha mejorado el acceso al tratamiento en la práctica clínica real.
