心臓や腎臓に異常なタンパク質が蓄積し、臓器機能を低下させる希少血液疾患「軽鎖アミロイドーシス」で、治療へのアクセスが改善する。
ヤンセン・コリアは4日、ダラザレックス皮下注（一般名ダラツムマブ）にボルテゾミブ、シクロホスファミド、デキサメタゾンを併用する4剤併用療法（DVCd療法）が、6月1日から健康保険の給付対象になったと発表した。給付対象は、多発性骨髄腫に関連する症状がない新規診断の軽鎖アミロイドーシス患者。
軽鎖アミロイドーシスは、骨髄内の形質細胞が異常な免疫グロブリン軽鎖を産生することで発症する希少疾患だ。このタンパク質が心臓、腎臓、肝臓、神経などに沈着すると、臓器機能が徐々に低下する。初期は倦怠感、息切れ、浮腫、体重減少といった一般的な症状として現れるため、診断が遅れるケースも少なくない。
治療開始が遅れると心臓や腎臓の障害が進行し、予後が悪化する可能性がある。このため、早期に疾患を疑い、診断直後に適切な治療を開始することが重要だ。
今回の保険適用により、骨溶解性骨病変、形質細胞腫、骨髄内形質細胞60％以上、高カルシウム血症など、多発性骨髄腫に関連する症状がない新規診断の軽鎖アミロイドーシス患者は、DVCd療法を一次治療として用いる場合に給付を受けられる。投与期間は計24サイクル。7サイクル目からはダラザレックス皮下注を単剤投与する。
治療効果は、国際第3相臨床試験「ANDROMEDA」試験で確認された。追跡期間中央値11.4カ月の結果、DVCd療法の血液学的完全奏効率は53.3％で、従来のVCd療法の18.1％を上回った。血液学的完全奏効は、疾患の原因となる異常軽鎖が血中で十分に減少した状態を指す。
臓器機能の回復度合いを示す指標でも差が出た。6カ月時点の評価で、DVCd療法の心臓奏効率は41.5％、腎臓奏効率は53.0％だった。VCd療法群はそれぞれ22.2％、23.9％だった。
長期追跡の結果も良好だった。18カ月時点の解析で、DVCd療法はVCd療法より心臓と腎臓の奏効率が高かった。5年追跡観察では、血液学的完全奏効率が59.5％となり、VCd療法群の19.2％を大きく上回った。
軽鎖アミロイドーシスは患者数が多くない希少疾患だ。それでも健康保険が費用負担を決めたのは、当該治療の臨床的必要性と治療価値を認めたためといえる。
キム・ギヒョン氏（サムスンソウル病院・血液腫瘍内科教授）は「軽鎖アミロイドーシスは希少疾患であるうえ、症状が非特異的なため、心臓や腎臓の機能が相当に損なわれた後に治療を開始するケースが多い」と指摘。その上で「今回の保険適用は国内の治療選択肢を広げ、患者の生存率改善に寄与し得る」と述べた。
ヤンセン・コリアによると、ダラザレックス皮下注を含むDVCd療法は、軽鎖アミロイドーシス領域で国内初で、現時点で唯一承認されている治療法だ。2021年に米食品医薬品局（FDA）の承認を受け、韓国では2024年に食品医薬品安全処の承認を取得した。
今回の保険適用により、患者の費用負担を軽減し、実臨床での治療アクセスを高められるようになった。
