Для пациентов с редким гематологическим заболеванием — амилоидозом лёгких цепей, при котором аномальные белки накапливаются в сердце и почках и нарушают работу органов, — лечение стало доступнее.
«Корея Янссен» 4-го числа сообщила, что с 1 июня четырёхкомпонентная комбинированная схема (схема DVCd), предусматривающая совместное применение подкожного «Дазалекса» (МНН: даратумумаб) с бортезомибом, циклофосфамидом и дексаметазоном, будет покрываться системой медицинского страхования. Возмещение распространяется на пациентов с впервые диагностированным амилоидозом лёгких цепей без симптомов, связанных с множественной миеломой.
Амилоидоз лёгких цепей — редкое заболевание, возникающее из‑за того, что плазматические клетки в костном мозге вырабатывают аномальные лёгкие цепи иммуноглобулина. Когда этот белок накапливается в сердце, почках, печени, нервах и других органах, их функция постепенно ухудшается. На ранних стадиях болезнь нередко проявляется распространёнными симптомами — усталостью, одышкой, отёками, снижением массы тела, — из‑за чего диагноз часто ставят поздно.
Если лечение откладывается, повреждение сердца и почек прогрессирует, и прогноз может ухудшиться. Поэтому важно как можно раньше заподозрить заболевание и начать адекватную терапию сразу после постановки диагноза.
После включения в систему возмещения пациенты с впервые диагностированным амилоидозом лёгких цепей без признаков множественной миеломы — таких как остеолитическое поражение костей, плазмоцитома, доля плазматических клеток в костном мозге 60% и более, гиперкальциемия, — смогут получать страховое покрытие при использовании схемы DVCd в качестве терапии первой линии. Общая продолжительность лечения составляет 24 цикла. Начиная с 7-го цикла подкожный «Дазалекс» вводят в монорежиме.
Эффективность терапии подтверждена в глобальном клиническом исследовании III фазы ANDROMEDA. По итогам наблюдения с медианой 11,4 месяца гематологическая частота полного ответа при схеме DVCd составила 53,3%, что выше, чем 18,1% при ранее применявшейся схеме VCd. Гематологический полный ответ означает состояние, при котором аномальные лёгкие цепи, вызывающие заболевание, в достаточной степени снизились в крови.
Различия показали и показатели, отражающие восстановление функции органов. При оценке на 6-м месяце частота сердечного ответа при схеме DVCd составила 41,5%, почечного — 53,0%. В группе VCd эти показатели были 22,2% и 23,9% соответственно.
Долгосрочные результаты также оказались позитивными. В анализе на 18-м месяце схема DVCd демонстрировала более высокие показатели сердечного и почечного ответа по сравнению со схемой VCd. При 5-летнем наблюдении гематологическая частота полного ответа достигла 59,5%, значительно превысив 19,2% в группе VCd.
Амилоидоз лёгких цепей относится к редким заболеваниям с небольшим числом пациентов. Тем не менее решение системы медицинского страхования взять расходы на себя можно трактовать как признание клинической необходимости и терапевтической ценности данного лечения.
Профессор Ким Гихён из отделения гематологии и онкологии больницы Samsung Seoul Hospital отметил: «Амилоидоз лёгких цепей — редкое заболевание, к тому же симптомы неспецифичны, поэтому лечение нередко начинают уже после того, как функция сердца или почек существенно повреждена». По его словам, «включение в возмещение может расширить варианты терапии в стране и помочь улучшить выживаемость пациентов».
В «Корея Янссен» уточнили, что схема DVCd с включением подкожного «Дазалекса» — первая в стране и на сегодняшний день единственная одобренная схема лечения в области амилоидоза лёгких цепей. В 2021 году она получила одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), а в Республике Корея — разрешение Министерства безопасности пищевых продуктов и лекарственных средств (MFDS) в 2024 году.
В компании добавили, что включение в систему возмещения снизило финансовую нагрузку на пациентов и повысило доступность терапии в реальной клинической практике.
